"Slutsatsen på en mycket kort tid i Spinraza-godkännandeprocessen"Säger generaldirektören för AIFA, Mario Melazzini"Det är en seger för vetenskapen och det italienska regleringssystemet. Slutligen har SMA: s små sjukare, som tidigare varit föremål för spekulation av skrupelfria charlataner, en terapi tillgänglig, som stöds av robusta vetenskapliga bevis och vars kostnader bärs av National Health Service vid avslutandet av ett förhandlingsförfarande som genomförts inom mycket snäva tidsfrister. Landssystemet bekräftar möjligheten att erbjuda konkreta svar på efterfrågan på hälsa, som i det här fallet, för billiga innovativa terapier för sällsynta genetiska sjukdomar ".
Några månader efter godkännandet av den första behandlingen för spinal muskelatrofi (SMA), Spinraza, finns det redan 16 sjukhuscentra, fördelade i 11 italienska regioner, med tillstånd att administrera det. 135 patienter har redan börjat få behandling och 190 de som anses berättigade som väntar på den första administreringen, enligt uppgifterna i AIFA Monitoring Registers, uppdaterade till 12 mars 2018.
En riktig revolution i behandlingen av en sällsynt genetisk sjukdom vars symptom uppträder kort efter födseln. Den minsta patienten som är inskriven i AIFA-registret är en månad, medan medeltiden för alla patienter är omkring 4 år.
Återbetalningen av Spinraza representerade kulmen av en lång vetenskaplig, klinisk och regelbunden väg. En riktig utmaning för Hälsovården, representerad av definitionen av kriterierna för tillgång till behandling med detta innovativa läkemedel med högt terapeutiskt värde och mycket hög kostnad. Över 115 tusen euro per enskild dos sätts priset till allmänheten, med avseende på vilket AIFA har ingått en mycket betydande minskning inom ramen för ett konfidentiellt förhandlingsavtal.
Läkemedlet är tillgängligt i Italien tack vare den nationella fonden för innovativa läkemedel (icke-cancer) som grundades med budgetlagen i december 2016 och som ger finansiering för 500 miljoner på tre år, upp till 2019.
"Det grundläggande syftet med vår verksamhet och den insamling som vi utför är att stödja varje region för att tillhandahålla minst en specialiserad struktur" tillägger Daniela Lauro, president för Famma Sma, föreningen som samlar patienter som lider av sjukdomen och deras föräldrar. "Vi är drygt hälften av rutten och för att fullfölja Famma Sma-projektet, erbjuder det alla specialiserade centra stöd för 360 grader, genom bidrag från ett team av experter som ingriper inom olika områden: medicinsk-vetenskaplig, lagstiftande, logistisk, psykoterapeutisk ".