"Ang konklusyon sa napakakaunting panahon ng proseso ng pahintulot ng Spinraza"Mga komento sa Direktor ng Pangkalahatang AIFA, Mario Melazzini"ito ay isang tagumpay ng Science at ng Italyano regulasyon system. Sa wakas ang mga batang maysakit SMA, sa sandaling ang paksa ng haka-haka walang prinsipyo charlatans, may access sa isang therapy, suportado ng matatag na pang-agham na katibayan at ang kanyang mga gastos ay makitid ang isip sa pamamagitan ng National Health Service sa pagtatapos ng isang-uusap ukol sa proseso na isinasagawa sa isang napaka-masikip na timetable. Kinukumpirma ng sistema ng bansa ang kakayahang mag-alok ng mga kongkretong sagot sa pangangailangan para sa kalusugan, gayundin, tulad ng sa kasong ito, para sa makabagong mga gastusin para sa mga bihirang sakit sa genetiko ".
Ilang buwan pagkatapos ng pag-apruba ng unang therapy para sa panggulugod ng kalamnan ng utak (SMA), ang Spinraza, mayroon nang 16 mga sentro ng ospital, na ipinamahagi sa 11 mga rehiyon ng Italya, pinahintulutan na pangasiwaan ito. 135 na mga pasyente ang nagsimula nang makatanggap ng paggamot at 190 ang mga itinuturing na karapat-dapat na naghihintay para sa unang administrasyon, ayon sa datos ng AIFA Monitoring Registro, na-update hanggang Marso 12, 2018.
Ang isang tunay na rebolusyon sa paggamot ng isang bihirang sakit sa genetiko na ang mga sintomas ay nangyari kaagad pagkatapos ng kapanganakan. Ang pinakamaliit na pasyente na nakatala sa AIFA Registry ay may isang buwan ng buhay, habang ang average na edad ng lahat ng mga pasyente ay sa paligid ng 4 taon.
Ang pagbabayad ng Spinraza ay ang paghantong ng isang mahabang agham, klinikal at regulasyon na paglalakbay. Ang isang tunay na hamon para sa National Health Service, na kinakatawan ng kahulugan ng pamantayan para sa pag-access sa paggamot na may ganitong makabagong gamot na may mataas na panterapeutika na halaga at napakataas na gastos. Mahigit sa 115 na libong euros sa bawat solong dosis ay ang presyo na itinakda sa publiko, tungkol sa kung saan ang AIFA ay nakakontrata ng isang makabuluhang pagbawas, bilang bahagi ng isang kompidensiyal na kasunduan sa pakikipagkasundo.
Ito ay makukuha sa Italya thanks sa National Fund ng makabagong gamot (non-kanser), itinatag sa pamamagitan ng batas sa badyet at Disyembre 2016 na nagbibigay ng pagpopondo upang 500 milyong euro sa bawa't tatlong taon, hanggang sa 2019.
"Ang pangunahing layunin ng aming mga gawain at pangangalap ng pondo na aming dinala ay upang suportahan ang bawat rehiyon sa pagkakaloob ng hindi bababa sa isang espesyal na istraktura" idinagdag ni Daniela Lauro, presidente ng Families Sma, ang asosasyon na pinagsasama ang mga pasyente na nagdurusa sa sakit at kanilang mga magulang. "Kami lamang ng higit sa kalahati ng mga kurso at upang makumpleto ang Pamilya proyekto Sma nag-aalok ng lahat ng pinasadyang mga sentro ng 360 na degree suporta, sa pamamagitan ng kontribusyon ng isang team ng mga eksperto na kasangkot sa iba't-ibang mga lugar: medical-agham, lehislatibo, logistic, psychotherapeutic ".