AIFA Kurulu, 9 Mart 2021'de, SMA1'i 13,5 kg'ın altındaki tüm çocuklar için NHS tarafından ödenen Zolgensma gen terapisinin geri ödenmesini onayladı.
Mayıs 2020'de Novartis şirketinin sunduğu müzakere talebiyle başlayan uzun bir sürecin sonunda kesin gidişat geldi.
Kasım 2020'de, AIFA Teknik Bilim Komisyonu (CTS) bu terapiyi yenilikçi olarak değerlendirdikten sonra, beklenen önemli faydalar ışığında altı aya kadar olan çocuklar için geri ödemeye kabul edilmesine karar verildi. Aynı zamanda, NHS için sürdürülebilir olan ilaç için bir fiyat belirlemek amacıyla Fiyat ve Geri Ödeme Komitesi (CPR) tarafından titiz müzakereler gerçekleştirildi.
AIFA, NHS'mizde SMA1'li çocuklar için radikal olarak daha iyi bir yaşam beklentisi sunan bir gen terapisi sunma olasılığından duyduğu memnuniyeti beyan ediyor.
Novartis şirketiyle yapılan anlaşma, şirketin, kontrollü bir ortamda bu hastalarla ilgili ek etkinlik ve güvenlik verileri elde etmek için, 13,5 ila 21 kg ağırlığındaki çocuklar için yapılan klinik araştırmalarda ilacı ücretsiz olarak sunma taahhüdünü de içeriyordu.