Tekrarlayan vazo-tıkayıcı krizlerin önlenmesine yönelik ilk hedefli tedavi Avrupa'da onaylanmıştır.
Novartis bugün, Avrupa Komisyonu'nun (EC), 16 yaşından itibaren orak hücre hastalığı olan hastalarda tekrarlayan vazo-tıkayıcı krizlerin (VOC'ler) veya "ağrılı krizlerin" önlenmesi için Adakveo® (crizanlizumab) 'ı onayladığını duyurdu1. Crizanlizumab, hidroksiüre / hidroksikarbamide (HU / HC) ek tedavi olarak veya HU / HC'nin uygun olmadığı veya yetersiz olduğu hastalarda monoterapi olarak uygulanabilir.
Orak hücreli anemi, Avrupa'da yaklaşık 50.000 kişiyi etkileyen nadir bir hematolojik hastalık olarak kabul edilir.4,5 Crizanlizumab, vazo-tıkanmaya yol açabilen çok hücreli etkileşimlerde merkezi bir rol oynayan bir hücre adezyon proteini olan P-selektine bağlanır. 2,3
Doç.Dr.Lucia De Franceschi, "Bu terapötik seçeneğin Avrupa tarafından onaylanması, orak hücre anemisi olan hastalar için yaşam kalitelerini artırabilecek yeni bir tedavi aracına yıllar sonra sahip oldukları için çok önemli bir haberi temsil ediyor. University of Verona İç Hastalıkları Bölümü -. Sadece crizanlizumab, kendine özgü etki mekanizması sayesinde, hem ergenlerde hem de yetişkinlerde ve aynı zamanda çocuklarda görülen çok sayıda klinik komplikasyonun altında yatan kronik inflamatuar vaskülopati üzerinde etkili olabilir.
Dahası, crizanlizumab'ın onu biz klinisyenler için çok ilginç kılan benzersiz bir profili var, çünkü başarısız olan veya hidroksiüre veya kronik transfüzyon rejimleri gibi orak hücre anemisi için altın standart tedavileri kabul etmeyen hastaları bile yönetmemize yardımcı olabilir. "
Novartis Oncology İtalya Genel Müdürü Luigi Boano, “Kalıtsal kan hastalıkları için yenilikçi çözümler araştırma ve geliştirme konusundaki uzun vadeli taahhüdümüzün orak hücre anemisini tedavi etme şeklimizde önemli bir değişiklik getirmesinden gurur duyuyoruz. Bu dönüm noktası, hastaların yaşamlarını fiziksel, sosyal ve duygusal açıdan bozan ve akut ve uzun vadeli komplikasyonlara dönüşebilen tekrarlayan vazo-tıkayıcı krizlerin önlenmesi için ilk hedeflenen ilacı hastalara sunmamızı sağlayacaktır ".
Onay, crizanlizumab'ın medyan yıllık VOC oranını, 1,63, plasebo için 2,98'e kıyasla (P = 010),% 45'lik bir azalmaya eşittir. Çalışmayı tamamlayan VOC olmayan hastaların yüzdesinde plaseboya kıyasla iki kattan fazla artış oldu. Orak hücre anemi genotipi ve / veya hidroksiüre / hidroksikarbamid (HU / HC) kullanımına bakılmaksızın, hastalarda VOC sıklığında düşüşler gözlenmiştir. Aynı çalışmada, crizanlizumab'ın medyan yıllık hastanede kalış gün oranını% 42 azalttığı gösterilmiştir (crizanlizumab için 4,0 gün ve plasebo için 6,87 gün) 6.
Crizanlizumab hakkında
Eskiden SEG101 olarak bilinen Crizanlizumab, 16 yaşından itibaren orak hücre hastalığı olan hastalarda tekrarlayan VOC'lerin önlenmesi için endikedir. HU / HC'ye ek tedavi olarak veya HU / HC'nin uygun olmadığı veya yetersiz olduğu hastalarda monoterapi olarak verilebilir. Orak hücre hastalığında vazo-tıkanmaya neden olabilen çok hücreli etkileşimlerde merkezi bir rol oynayan bir hücre yapışma proteini olan P-selektine bağlanarak çalışan ilk ve tek hedeflenen biyolojik ilaçtır. Crizanlizumab, endotelin yüzeyindeki P-selektine ve aktive trombositlere bağlanarak, endotel hücreleri, trombositler, kırmızı kan hücreleri ve lökositler arasındaki etkileşimleri bloke eder.
Crizanlizumab şu anda Amerika Birleşik Devletleri ve AB üye ülkeleri dahil olmak üzere dünya çapında 36 ülkede onaylanmıştır.
Orak hücre anemisi
Orak hücreli anemi, dünyadaki en yaygın genetik kan bozukluklarından biridir.7 Klinik şiddeti değişen, kronik, kalıcı ve zayıflatıcı bir hastalıktır.8 Orak hücreli anemi, kırmızı kan hücrelerinin şekil ve fiziksel özelliklerinin değişmesi ile karakterizedir ve farklı kan hücrelerinin normalden daha fazla yapışması ile. 8 Bazı durumlarda, bu hücreler aktive olur ve birbirlerine ve kan damarlarının iç duvarına yapışarak kümeler (kümeler) 9,10 oluşturur ve bu da yavaşlayabilir, Kan ve oksijen akışını bloke ederek ve azaltarak kan damarlarına ve organlara zarar verir.1,11 Bu, sonuç olarak, organ hasarından sorumlu vazo-tıkayıcı krizler olarak da adlandırılan ağrılı vasküler tıkanıklığın tekrarlayan ve öngörülemeyen akut krizlerine yol açar. Orak hücre anemisine özgü ağrılı krizler, hastaların yaşamlarını fiziksel, sosyal ve duygusal olarak bozar: dahası, akut ve uzun vadeli komplikasyonları içerir.1
Orak hücre hastalığı olan kişiler, ebeveynlerinden hemoglobin geninin iki anormal kopyasını miras almışlardır.8 "Orak hücre özelliği" ("taşıyıcılar" olarak da adlandırılır) olanlar, bir anormal gen ve bir normal geni miras almışlardır.9 Orak hücre özelliği asemptomatik olabilir, ancak hastalığı olan bireyler bunu çocuklarına aktarabilir.9 Her iki ebeveyn de bu özelliğe sahipse, çocuklarının orak hücre anemisi olma olasılığı% 25, orak hücre özelliği% 50 ve % 25'inin iki normal geni vardır veya orak hücre özelliği veya orak hücre anemisi yoktur.13 Basit bir kan testi, bir kişinin orak hücre özelliği olup olmadığını belirleyebilir.13
Feragatname
Bu basın bülteni, gelecekteki sonuçları yansıtmayabilecek bazı kılavuz bilgiler içermektedir. Bu risklerden veya belirsizliklerden bir veya daha fazlasının gerçekleşmesi veya ilerlemelere yol açan varsayımların yanlış olması durumunda, gerçek sonuçlar burada açıklananlardan beklenen, inanılan, tahmin edilen veya tahmin edilen sonuçlardan farklı olabilir. beklenen. Bu basın bülteninde yer alan bilgiler, Novartis AG tarafından 26/06/2020 tarihinde yayınlanan basın bülteninin çevirisidir.
Novartis
Novartis, insanların yaşamlarını iyileştirmek ve uzatmak için tıbbı yeni bir şekilde yorumluyor. İlaç endüstrisinde küresel bir lider olarak, önemli tıbbi ihtiyaçları olan alanlarda dönüştürücü tedaviler oluşturmak için yenilikçi bilimsel ve dijital teknolojileri kullanıyoruz. Yeni ilaçları keşfetmeye kararlı olarak, araştırma ve geliştirmeye yatırım yapan dünyanın en iyi şirketleri arasında sürekli olarak yer alıyoruz. Novartis ürünleri dünya çapında 800 milyondan fazla kişiye ulaşıyor ve en son tedavilerimize erişimi genişletmek için yenilikçi yollar bulmak için çalışıyoruz. Novartis için dünya çapında 110.000 farklı milletten yaklaşık 145 kişi çalışıyor. Daha fazla bilgi www.novartis.it ve www.novartis.com. @NovartisItalia ayrıca Twitter ve LinkedIn'de.
İtalya'da Novartis
İtalya'da yaklaşık 2200 çalışanıyla Novartis, en yenilikçi tedaviler ve eşdeğer ve biyobenzer ilaçlar alanında sağlam liderliğe sahip, ilaç sektöründeki en büyük şirketlerden biridir. Ulusal sahnede, son üç yılda 200 milyon Euro'nun üzerinde yatırım yaptığı bir alan olan klinik geliştirme faaliyetleri başta olmak üzere Araştırma ve Geliştirme ile en çok ilgilenen şirketlerden biridir ve güçlü bir şekilde ihracata yönelik önemli bir endüstriyel gerçekliktir.