اطالوی ادویات ایجنسی نے SMA1 والے دو بچوں کے معاملے پر پوگلیا ریجن کے صدر مائیکل ایمیلیانو کو ایک خط بھیجا ہے جس کے لیے Zolgensma تھراپی کی انتظامیہ سے درخواست کی گئی ہے۔ وقت ان تمام مریضوں کے لیے جو اس سے فائدہ اٹھا سکتے ہیں۔
"ٹریچیوسٹومی والے مریضوں کی واپسی سے خارج ہونا ، یا مسلسل 16 دن تک 14 گھنٹے روزانہ کی تعداد میں وینٹیلیٹری سپورٹ کے ساتھ ، یا نگلنے کی گنجائش کے کل نقصان (100)) کے ساتھ ، مندرجہ ذیل باتوں سے حاصل ہوتا ہے۔ منظوری کے لیے کیے گئے کلینیکل ٹرائلز سے اخراج کے معیار اور شامل مضامین کے لیے تھراپی کی ناکامی کے اشارے تھے۔ یہاں تک کہ ان آبادیوں میں براہ راست اعداد و شمار کی عدم موجودگی میں ، یہ دستاویزی ہے کہ اس جین تھراپی کی افادیت زیادہ سے زیادہ ہوتی ہے جب انتظامیہ زندگی کے پہلے مہینوں میں ہوتی ہے ، جبکہ بڑے بچوں میں اس میں کمی واقع ہوتی ہے بیماری "، AIFA کی نشاندہی کرتی ہے۔
AIFA لکھتا ہے کہ "Tracheostomy والے SMA1 مریضوں میں Zolgensma کے کسی بھی استعمال کو EMA کے اختیار کردہ اشارے کے ساتھ ہم آہنگ سمجھا جانا چاہیے"۔ تاہم ، "اس بات کو مدنظر رکھتے ہوئے کہ SMA1 سے متاثرہ مریضوں میں مذکورہ بالا جین تھراپی کے متوقع فوائد تقریباche غیر حاضر سمجھے جاتے ہیں ، اور جدید بیماری والے مریضوں میں بڑھتے ہوئے خطرات کے پیش نظر ، ایجنسی کے تکنیکی سائنسی کمیشن نے اس پر غور کیا ہے این ایچ ایس کی طرف سے معاوضے میں داخلے کی کوئی شرائط نہیں ہیں "۔
"کثیر الشعبہ کلینیکل ٹیم قائم کرنے کی ذمہ دار رہتی ہے - انفرادی مریض میں اور مجموعی حالات کا بغور جائزہ لینے کے بعد - چاہے اس علاج کو انجام دینا مناسب ہو - AIFA لکھتا ہے - اس صورت میں جب اطالوی حوالہ کے مرکز کی ماہر ٹیم مریض کو علاج کے لیے موزوں سمجھا ، حالانکہ ایس ایس این کے معاوضے کے لیے جو شرائط وضع کی گئی ہیں ، بیرون ملک اس طرح کے علاج کی ضرورت کو کسی صورت تسلیم نہیں کیا جاتا۔