یوروپ میں بار بار ہونے والے وسو-اوکولیس بحرانوں کی روک تھام کے ل targeted پہلے ٹارگٹ تھراپی کی منظوری دی گئی ہے
نوارٹیس نے آج اعلان کیا ہے کہ یوروپی کمیشن (ای سی) نے 16 سال کی عمر سے سکیل سیل کی بیماری والے مریضوں میں بار بار ہونے والے واسو-اوکسیلایوس بحرانوں (VOCs) یا "تکلیف دہ بحرانوں" کی روک تھام کے لئے اڈاکیو (کرینزلیزومب) کو منظوری دے دی ہے۔ کریزن لیزوماب کو ہائڈروکسیوریہ / ہائڈروکسی کاربامائڈ (ایچ یو / ایچ سی) میں ایڈ آن تھراپی کے طور پر دیا جاسکتا ہے یا جن مریضوں کے لئے ایچ یو / ایچ سی نامناسب یا ناکافی ہے ان میں توحید کی حیثیت سے دی جاسکتی ہے۔
سکل سیل انیمیا ایک غیر معمولی ہیماتولوجیکل مرض سمجھا جاتا ہے ، جو یورپ میں تقریبا 50.000 4,5،2,3 افراد کو متاثر کرتا ہے۔ XNUMX
"اس معالجے کے آپشن کی یورپی منظوری ، سکیل سیل انیمیا کے مریضوں کے لئے ایک بہت ہی اہم خبر کی نمائندگی کرتی ہے جو کئی سالوں کے بعد اپنے علاج معالجے میں بہتری لانے کے قابل علاج معالجے کا ایک نیا ذریعہ رکھتے ہیں - لیوسیا ڈی فرانسسشی ، ایسوسی ایٹ پروفیسر نے تبصرہ کیا۔ یونیورسٹی آف ویروونا میں داخلی دوائی کی -. صرف کریزن لیزوماب ، اس کے عمل کے عجیب طریقہ کار کی بدولت ، حقیقت میں دائمی سوزش والی ویسکولوپیتی پر عمل کرنے کے قابل ہے جو نوعمروں اور بڑوں بلکہ بچوں میں بھی موجود متعدد طبی پیچیدگیوں کو ظاہر کرتا ہے۔
مزید برآں ، کرزان لیزوماب کا ایک انوکھا پروفائل ہے جو ہمارے لئے معالجین کو بہت دلچسپ بنا دیتا ہے کیونکہ اس سے ہمیں ان مریضوں کا انتظام کرنے میں بھی مدد مل سکتی ہے جو سیکول سیل انیمیا جیسے ہائڈروکسیوریا یا دائمی منتقلی کے رجیموں کے لئے سونے کے معیاری علاج کو قبول نہیں کرتے ہیں۔
"ہمیں فخر ہے کہ موروثی خون کی بیماریوں کے لئے جدید حل کی تحقیق اور نشوونما کے لئے ہماری طویل المدت وابستگی سے سیکل سیل انیمیا کے علاج کے طریقے میں ایک اہم تبدیلی لائی گئی ہے - نوارٹیس آنکولوجی اٹلی کے جنرل منیجر Luigi Boano کہتے ہیں۔ اس سنگ میل کی مدد سے ہم مریضوں کو بار بار ہونے والے واسو وقوعاتی بحرانوں کی روک تھام کے ل targeted پہلی ٹارگٹ دوائی فراہم کرسکتے ہیں ، جو مریضوں کی زندگی کو جسمانی ، معاشرتی اور جذباتی نقطہ نظر سے خلل ڈالتی ہے اور شدید اور طویل المیعاد پیچیدگیوں کا شکار ہوجاتی ہے۔
منظوری سے دواسازی کی مصنوعات برائے انسانی استعمال (سی ایچ ایم پی) کی مثبت رائے کی پیروی کی گئی ہے ، جو جولائی میں سوسٹین کلینیکل اسٹڈی کے نتائج کی بنیاد پر جاری کی گئی تھی ، جس نے یہ ظاہر کیا ہے کہ کرزان لیزوماب نے وی او سی کی اوسط سالانہ شرح کو نمایاں طور پر کم کیا ہے۔ پلیسبو (P = .1,63) کے 2,98 کے مقابلے میں 010 ، 45٪ کی کمی کے برابر ہے۔ پلیسوبو کے مقابلے میں ، مطالعے کو مکمل کرنے والے وی او سی کے بغیر مریضوں کی فیصد میں دگنا اضافہ ہوا ہے۔ انضمام سیل انیمیا جین ٹائپ اور / یا ہائڈروکسیوریا / ہائڈرو آکسی کاربامائڈ (HU / HC) کے استعمال سے قطع نظر مریضوں میں VOC فریکوینسی میں کمی دیکھی گئی ہے۔ اسی مطالعے میں ، کرزان لیزوماب کو ہسپتال میں داخل ہونے والے دن کی اوسط شرح میں 42٪ (پلیزنبو کے لئے کرزنزلیزوماب بمقابلہ 4,0 دن) 6,87 کی کمی کو دکھایا گیا تھا۔
کریزن لیزوماب کے بارے میں
کریزن لیزوماب - پہلے SEG101 کے نام سے جانا جاتا تھا - اس کی نشاندہی 16 سال کی عمر سے سیکیل سیل کی بیماری والے مریضوں میں بار بار VOCs کی روک تھام کے لئے کی گئی ہے۔ یہ ایچ یو / ایچ سی کو ایڈ آن تھراپی کے طور پر دیا جاسکتا ہے ، یا جن مریضوں کے لئے ایچ یو / ایچ سی نامناسب یا ناکافی ہے ان میں توحید کی حیثیت سے دی جاسکتی ہے۔ یہ پہلی اور واحد ہدف والی بائولوجک دوائی ہے جو پی سلیکٹین کے پابند ہو کر کام کرتی ہے ، یہ ایک سیل آسنجن پروٹین ہے جو ملٹی سیکولر تعاملات میں مرکزی کردار ادا کرتا ہے جو سکیل سیل کی بیماری میں واسو پائے کا سبب بن سکتا ہے۔ اینڈوٹیلیئم اور چالو پلیٹلیٹس کی سطح پر پی سلیکن کے پابند ہونے سے ، کرزان لیزوماب اینڈوتھیلیل خلیوں ، پلیٹلیٹس ، خون کے سرخ خلیوں اور لیوکوائٹس کے مابین تعامل کو روکتا ہے۔
اب کرزانزیلزوماب کو امریکہ اور یورپی یونین کے ممبر ممالک سمیت دنیا کے 36 ممالک میں منظوری دے دی گئی ہے۔
سکل سیل انیمیا
سکل سیل انیمیا دنیا میں سب سے زیادہ عام جینیاتی خون کی خرابی میں سے ایک ہے۔ 7 یہ کلینیکل شدت میں مختلف نوعیت کی دائمی ، مستقل اور کمزور بیماری ہے۔ سکل سیل انیمیا سرخ خون کے خلیوں کی شکل اور جسمانی خصوصیات میں ردوبدل کی خصوصیت ہے۔ معمول کے مقابلے میں مختلف خون کے خلیوں کی زیادہ چپکنے والی وجہ سے ۔8 کچھ مخصوص حالتوں میں ، یہ خلیے متحرک ہوجاتے ہیں اور ایک دوسرے اور خون کی وریدوں کی اندرونی دیوار پر قائم رہتے ہیں۔ خون اور آکسیجن کے بہاؤ کو روکنے اور اسے کم کرنے ، خون کی وریدوں اور اعضاء کو نقصان پہنچانے کا سبب بنتا ہے۔ 8 ، اس کے نتیجے میں تکلیف دہ عضو تناسل کی کثرت اور غیر متوقع شدید بحرانوں کا باعث بنتا ہے ، جس کو اعضاء کو پہنچنے والے نقصان کے لئے ذمہ دار واسو-ایوسیولیو بحران بھی کہتے ہیں۔ سکیل سیل انیمیا کی طرح کی تکلیف دہ بحرانیں جسمانی ، معاشرتی اور جذباتی طور پر مریضوں کی زندگیوں کو متاثر کرتی ہیں: اس کے علاوہ ان میں شدید اور طویل المیعاد پیچیدگیاں بھی شامل ہیں۔
سکیل سیل کے مرض میں مبتلا افراد کو ہیموگلوبن جین کی دو غیر معمولی کاپیاں والدین سے وراثت میں مل گئیں ہیں ۔8 "سسیل سیل ٹریٹ" (جسے "کیریئر" بھی کہا جاتا ہے) کے ساتھ ایک غیر معمولی جین اور ایک نارمل جین ملا ہے۔ اگر ہم دونوں والدین کی خوبی ہوتی ہے تو ، ان کے بچوں میں سکیل سیل انیمیا ہونے کا امکان 9٪ ہوتا ہے ، سیکل سیل کی خصوصیت کا 9 فیصد ہوتا ہے ، اور 25 کے دو نارمل جین ہوتے ہیں یا ان میں خلیوں کے خانے یا خلیوں کی خون کی کمی ہوتی ہے۔
اعلانِ لاتعلقی
اس پریس ریلیز میں کچھ رہنمائی موجود ہے جو مستقبل کے نتائج کی عکاسی نہیں کرسکتی ہے۔ ایسی صورت میں جب ان میں سے ایک یا زیادہ سے زیادہ خطرات یا غیر یقینی صورتحال سامنے آتی ہے ، یا اس صورت حال میں جب یہ مفروضات پیشرفت کا باعث بنے تھے ، غلط نتائج کی توقع ، یقین ، تخمینہ یا ان کے یہاں بیان کیے جانے والوں سے مختلف ہوسکتی ہے۔ متوقع اس پریس ریلیز میں موجود معلومات 26/06/2020 کو نووارٹیس اے جی کے ذریعہ جاری کردہ پریس ریلیز کا ترجمہ ہے۔
Novartis
نووارٹیس لوگوں کی زندگی کو بہتر بنانے اور بڑھانے کے لئے ایک نئے انداز میں دوا کی ترجمانی کررہی ہے۔ دواسازی کی صنعت میں عالمی رہنما کی حیثیت سے ، ہم اہم طبی ضروریات کے حامل شعبوں میں تبدیلی کے علاج پیدا کرنے کے لئے جدید سائنسی اور ڈیجیٹل ٹیکنالوجیز استعمال کرتے ہیں۔ نئی دوائیں دریافت کرنے کے لئے پرعزم ہیں ، ہم تحقیق اور ترقی میں سرمایہ کاری کرنے میں مستقل طور پر دنیا کی اولین کمپنیوں میں شامل ہیں۔ نووارٹس کی مصنوعات عالمی سطح پر 800 ملین سے زیادہ افراد تک پہنچتی ہیں اور ہم اپنے جدید علاج تک رسائی کو وسعت دینے کے جدید طریقے تلاش کرنے کے لئے کام کرتے ہیں۔ دنیا بھر میں ، 110.000 مختلف قومیتوں کے تقریبا 145،XNUMX افراد نوارٹیس کے لئے کام کرتے ہیں۔ www.novartis.it اور www.novartis.com پر مزید معلومات۔ ٹویٹ اور لنکڈ ان پر @ نووارٹیسالٹالیا بھی ہے۔
اٹلی میں نووارٹیس
تقریبا 2200 ملازمین کے ساتھ ، اٹلی میں نوارٹیس دواسازی کے شعبے کی سب سے بڑی کمپنیوں میں سے ایک ہے ، جس میں جدید ترین علاج معالجے کے شعبے میں مساوی قیادت اور اس کے مساوی اور بایوسیکل منشیات کی بھی ہے۔ قومی منظر نامے پر یہ تحقیق اور ترقی میں سب سے زیادہ مصروف کمپنیوں میں سے ایک ہے ، خاص طور پر کلینیکل ڈویلپمنٹ سرگرمیوں میں ، ایک ایسا علاقہ جس میں اس نے پچھلے تین سالوں میں 200 ملین یورو کی سرمایہ کاری کی ہے ، اور ایک اہم صنعتی حقیقت ، جو برآمدات کی طرف مضبوطی سے مبنی ہے۔