جین تھیراپی کے لیے سان رافیل-ٹیلیتھون انسٹی ٹیوٹ کے ڈائریکٹر کو موثر جینیاتی ویکٹرز کی ترقی میں ان کی بنیادی شراکت کے لیے انعام دیا گیا
ادارتی
لوگی نالڈینی۔، ڈائریکٹر برائےسان رافیل-ٹیلیتھون انسٹی ٹیوٹ برائے جین تھراپی (SR-Tiget) میلان کے اور ہسٹولوجی اور جین اور سیل تھراپی کے مکمل پروفیسر ویٹا سیلوٹ سان رافیل یونیورسٹیکو لائف ٹائم اچیومنٹ ایوارڈ ملا فیسیلیٹیٹ لائف ٹائم اچیومنٹ ایوارڈ 2024 کے طور پر اس کے کردار کے اعتراف میں جین تھراپی کے میدان میں سرخیل اور سنگین بیماریوں کے علاج میں ان کی تحقیق کے اثرات، جینیاتی لیکن نہ صرف۔ خاص طور پر، نالڈینی کو لینٹی وائرل ویکٹر کے "باپ" کے طور پر پہچانا جاتا ہے، علاج کے اوزار اب کلینک میں بڑے پیمانے پر استعمال ہوتے ہیں اور ان سے ماخوذ ہیں۔ سب سے زیادہ خوفناک انسانی وائرس میں سے ایک، ایچ آئی وی.
Facilitate Advanced Therapies Award جدید ترین علاج کے شعبے میں اختراعات کو تسلیم کرتا ہے اور اندراجات کا فیصلہ بین الاقوامی ماہرین کی جیوری تحقیقی اداروں، یونیورسٹیوں اور بائیوٹیکنالوجی کی صنعت کی دو مرحلوں پر مشتمل تشخیصی عمل میں نمائندگی کرنا۔ یہ 2023 میں کارل جون کو CAR-T سیل تھراپی کی ترقی کے لیے ایوارڈ کے ساتھ قائم کیا گیا تھا۔ 2024 ایوارڈ کی تقریب منعقد ہوئی۔ 18 جنوری کو میامی، فلوریڈا میںایک بڑی سائنسی برادری کی شرکت کے ساتھ، ایڈوانسڈ تھراپیز کے ہفتہ کے حصے کے طور پر۔
"پروفیسر. نالدینی بالکل 'جدت کار' کے تصور کو مجسم کرتی ہے۔ مریضوں کو فائدہ پہنچانے والے علاج تیار کرنے کے لیے ان کی غیر متزلزل لگن نے انھیں اور اس کی ٹیم کو ابتدائی ناکامیوں سے حوصلہ شکنی نہ کرنے اور بہتر اور تیزی سے محفوظ علاج تیار کرنے کے لیے مجبور کیا ہے۔ اس کی لگن اور استقامت کے بغیر، جین تھراپی آج وہ جگہ نہیں ہوتی جہاں آج ہے، مریضوں کی زندگیوں کو تبدیل کرنے کے قابل ادویات کی بدولت جو اب جینیاتی بیماریوں جیسے کہ ADA-SCID اور میٹاکرومیٹک لیوکوڈیسٹروفی کے لیے منظور شدہ ہیں، ان بے شمار دیگر کا ذکر نہیں کرنا جو ابھی تک طبی ترقی میں ہیں۔"وہ اعلان کرتا ہے سوین کلی، فیسیلیٹیٹ ایوارڈ کی جیوری کے صدر۔
میڈیسن اور سرجری میں گریجویشن کرنے اور ٹورن میں سائٹولوجیکل اور مورفوجینیٹک سائنسز میں ڈاکٹریٹ کرنے کے بعد، نوے کی دہائی کے وسط میں Luigi Naldini سالک انسٹی ٹیوٹ آف لا جولا (امریکہ)جہاں انہوں نے اندر ورما اور ڈیڈیئر ٹونو کے ساتھ کام کرتے ہوئے ایچ آئی وی وائرس کی متعدی خصوصیات سے فائدہ اٹھاتے ہوئے علاج کے جینز کی منتقلی کے امکان کو ظاہر کیا اور لینٹی وائرل ویکٹرز کا پروٹو ٹائپ بنایا جو اب پوری دنیا میں استعمال میں ہیں۔ سان فرانسسکو بے ایریا کی بائیوٹیک دنیا میں ایک تجربے کے بعد، جس میں اس نے محفوظ طبی استعمال کے لیے لینٹیو وائرل ویکٹرز کو مزید مکمل کیا، وہ اطالوی اکیڈمی میں واپس آیا، پہلے ٹیورن میں اور پھر میلان میں۔ 2008 سے یہ بن گیا ہے۔ SR-Tiget کے ڈائریکٹر اور لینٹیو وائرل ٹیکنالوجی کی ترقی کے راستے کو جاری رکھا، اسے پورے انسٹی ٹیوٹ کے تعاون سے اس کے پہلے اور موثر کلینیکل ٹرائلز تک پہنچایا۔ پہلے ہی یورپین سوسائٹی آف جین اینڈ سیل تھراپی (ESGCT) کے صدر اور یورپی مالیکیولر بائیولوجی آرگنائزیشن EMBO کے رکن ہیں، انہیں گزشتہ برسوں میں اہم اعزازات مل چکے ہیں، بشمول: امریکن سوسائٹی آف جین اینڈ سیل تھیراپی کی جانب سے بقایا کامیابی ایوارڈ۔ 2014 اور 2015 میں ESGCT کی طرف سے، 2016 میں Jiménez Diaz ایوارڈ، 2017 میں American Society of Hematology کا Van Beutler ایوارڈ اور 2019 میں Jeantet-Collen Award for Translational Medicine۔ انہیں دسمبر 2019 میں "گرینڈ آفیسر آف دی آرڈر آف میرٹ آف دی اطالوی ریپبلک" بھی مقرر کیا گیا تھا۔
"میں اپنے اساتذہ اور ان شاندار ساتھیوں اور بہترین طلباء کا مشکور ہوں جنہوں نے کاؤنٹر سے بستر بستر تک کے اس غیر معمولی سفر میں میرا ساتھ دیا، جو تقریباً تیس سال تک جاری رہا، متاثر کن مشکلات، مایوسیوں اور آخر کار کامیابیوں کو بانٹتا رہا۔ میں جیوری کے ممبران کا بھی شکریہ ادا کرتا ہوں، جو مجھے یہ لائف ٹائم اچیومنٹ ایوارڈ دینا چاہتے تھے۔ میں نئی توانائی اور جوش و جذبے کے ساتھ ایسے بہت سے مریضوں کے لیے جین اور سیل تھراپی پر مبنی حل تلاش کرنے کے لیے کام کرتا رہوں گا جنہیں اب تک مہلک سمجھے جانے والی بیماریوں سے نمٹنے کے لیے جدید علاج کی ضرورت ہے۔" تبصرہ کیا لوگی نالڈینی۔ ایوارڈ تقریب کے موقع پر
حاصل کیے گئے متعدد ایوارڈز اس بات کی نشاندہی کرتے ہیں کہ نالدینی کس طرح ایک اہم شخصیت تھیں۔ میں جین تھراپی کی ترقی اور علاج کے مقاصد کے لیے جین کی منتقلی کے لیے لینٹیو وائرل ویکٹر کے استعمال میں. یہ، بائیو میڈیکل ریسرچ کے میدان میں سب سے زیادہ استعمال ہونے والے ٹولز میں شامل ہونے کے علاوہ، کلینیکل فیلڈ میں پہلے ہی بڑے پیمانے پر استعمال ہو رہے ہیں۔ ان کا علاج صرف سان رافیل ہسپتال میں ہوا۔ تقریبا ایک سو سنگین جینیاتی امراض جیسے میٹاکرومیٹک لیوکوڈیسٹروفی، وِسکوٹ-الڈرچ سنڈروم، بیٹا تھیلیسیمیا اور میوکوپولیساکریڈوسس ٹائپ 1 کے مریضوں میں، خون کے اسٹیم سیلز کی بدولت لینٹیو وائرل ویکٹر کا استعمال کرتے ہوئے درست کیا جاتا ہے۔
مجموعی طور پر، دنیا میں اولیٹر 400 پرسنن 19 مختلف پیتھالوجیز کے لیے لینٹیو وائرل ویکٹر کے ساتھ انجنیئر کردہ بلڈ اسٹیم سیلز پر مبنی ایک علاج حاصل کیا۔ ان میں سے زیادہ تر مریض – جنہیں دوسری صورت میں بہت سے معاملات میں زندہ رہنے کی بہت کم امید ہوتی ہے – اب وہ اچھی حالت میں ہیں اور ایک نارمل یا کم از کم نمایاں طور پر بہتر وجود کی قیادت کر رہے ہیں۔ ان میں سے چار علاج پہلے ہی مارکیٹنگ کے لیے منظوری حاصل کر چکے ہیں: ان میں سے، جین تھراپی metachromatic leukodystrophySR-TIGET انسٹی ٹیوٹ کی لیبارٹریوں میں پیدا ہوا اور جو دسمبر 2020 سے ایک رجسٹرڈ منشیات یورپی یونین میں اور جس کے لیے امریکہ میں بھی جلد منظوری متوقع ہے۔
مزید برآں، ویکٹرز کا ایک بڑا حصہ بھی لینٹیو وائرل ویکٹر پر مبنی ہے۔ CAR-T کلینیکل ٹرائلز سے گزر رہے ہیں یا پہلے ہی دنیا میں تجارتی استعمال کے لیے منظور شدہ: یہ جین تھراپی کی دوائیں ہیں جن کا مقصد مختلف قسم کے خون یا ٹھوس بافتوں کے ٹیومر کا مقابلہ کرنا ہے تاکہ مریض کے قاتل لیمفوسائٹس کو ٹیومر کے خلیوں کے خلاف منتخب طور پر مسلح کیا جا سکے۔ ایک اندازے کے مطابق آج تک 3500 سے زیادہ لوگ اس قسم کے علاج سے مستفید ہو چکے ہیں۔
Luigi Naldini کی تجرباتی تحقیق کے لیے جدید حل تجویز کرنا جاری ہے۔ ایپلی کیشنز کو وسعت دیں۔ جین تھراپی اور اسے مزید بہتر بنانے کے افادیت اور حفاظت. حالیہ برسوں میں، خون کے اسٹیم سیلز کی انجینئرنگ کی بنیاد پر اینٹی ٹیومر ایکشن کے ساتھ ایک جین تھراپی کی حکمت عملی تیار کی گئی ہے: سٹیم سیلز کے ذریعے پیدا ہونے والے بیٹی کے خلیے - خاص طور پر مونوسائٹس، خون کے سفید خلیے - ٹیومر کو نشانہ بنانے کے قابل اور موثر ہیں۔ سطح، طاقتور سگنل جو مدافعتی ردعمل کو چالو کرتے ہیں، باقی جسم کو مضر اثرات سے بچاتے ہیں۔ یہ حکمت عملی اب بھی میلان کے سان رافیل اور بیسٹا ہسپتالوں میں glioblastoma کے علاج کے لیے کلینیکل ٹرائلز سے گزر رہی ہے، جو بالغوں میں سب سے عام اور سنگین دماغی رسولی ہے۔ مطالعہ کی طرف سے سپانسر کیا جاتا ہے جینیٹا سائنس, ایک اختراعی سٹارٹ اپ جس کی بنیاد Naldini نے San Raffaele کے ساتھ رکھی تھی اور آج Nasdaq پر درج ہے۔
مزید برآں، نالڈینی کی لیبارٹری نے پہلے مرحلے سے ہی کی ترقی میں اہم کردار ادا کیا۔ھدف شدہ جین ایڈیٹنگ، آج منعقد کیا CRISPR ٹیکنالوجی کے ساتھ. یہ مطالعات ایک جین کی ترتیب کو دوبارہ لکھنے کی اجازت دیتے ہیں، اس کے اتپریورتنوں کو درست کرنے کے بجائے اس کے فنکشن کو ویکٹر کے ساتھ متعارف کرائے گئے ایک اضافی ورژن کے ساتھ تبدیل کرتے ہیں، جینیاتی ہیرا پھیری کی درستگی میں اضافہ کرتے ہیں اور نئے اور انقلابی ایپلی کیشنز کے لیے راہ ہموار کرتے ہیں۔
ہماری نیوز لیٹر کو سبسکرائب کریں!