美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个抗白血病基因疗法。 美国监管机构已批准由瑞士诺华制药公司和宾夕法尼亚大学共同开发的“ Car-T”疗法。 该疗法的商品名Kymriah（tisagenlecleucel）花费约475美元，因为每种疗法必须针对每个患者量身定制。 它针对的是25岁以下复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的患者。 关键研究期间获得的结果在国际媒体上得到了反弹：83％的治疗患者（52名患者中的63名）在输液后3个月内获得了缓解，这一百分比高于任何其他抗白血病治疗。 即使可能的副作用必须在医院检查，这种消息也点燃了希望，目前尚不确定该作用的持续时间。 第一个接受治疗的孩子是艾米丽·怀特黑德（Emily Whitehead），随后在费城儿童医院接受了治疗，当时他6岁，无白血病5年，治疗方法是基于受过癌症训练的T细胞，从患者血液中提取并重新编程以靶向肿瘤的免疫细胞。 然后将它们繁殖并以不同的方式注射到体内，在其中抵抗疾病长达数月甚至数年。 首先受益于这种新疗法的将是患有某种形式的白血病的患者，该疾病在美国影响了3名儿童或年轻人。 在不久的将来，Car-T疗法可能会替代骨髓移植，而在美国，这种疗法的成本仍超过500万美元。 目前，仅在某些医院提供新批准的疗法，这些医院有经过专门培训的人员来进行复杂的治疗并控制任何副作用。 研究人员的下一步将是对Car-T进行一些实体瘤的测试，例如脑和乳腺肿瘤。
