“Spinraza授权过程很短时间内的结论“AIFA总干事马里奥Melazzini评论”这是科学和意大利监管体系的胜利。 最后这位生病的SMA，一旦投机不法骗子的主题，有机会获得治疗，通过强大的科学证据，其成本在一个非常紧迫的时间进行了谈判进程的结束由国家卫生服务的负担支持。 国家体系证实了对健康需求提供具体答案的能力，同样，在这种情况下，对于罕见遗传疾病的创新性高成本疗法也是如此。“
在首次批准脊柱肌肉萎缩症（SMA）治疗的几个月后，已经有16个医院中心分布在意大利的11个地区，并被授权进行管理。 根据AIFA监测登记册（更新至135年190月12日）的数据，已有2018名患者开始接受该治疗，另有XNUMX名被认为符合条件的患者正在等待首次给药。
一种真正的革命，用于治疗出生后不久出现症状的罕见遗传疾病。 入选AIFA注册的最小患者有一个月的生命，而所有患者的平均年龄都在4年左右。
Spinraza的报销是一个长期的科学，临床和监管之旅的高潮。 国家卫生服务机构面临的一个真正挑战，就是用这种具有高治疗价值和高成本的创新药物获得治疗的标准的定义。 作为一项保密谈判协议的一部分，每单剂量115千欧元以上的价格是向公众公开的价格，AIFA已承诺大幅降价。
该药物在意大利有售，这得益于12月份预算法2016设立的国家创新药物基金（非肿瘤学），并在三年内向500提供2019百万欧元的贷款。
“我们推动的活动和筹款的基本目标是支持每个地区提供至少一个专业结构” Family Sma的总裁Daniela Lauro补充说，该协会将患有该病的患者及其父母聚集在一起。 “我们只是在过程中的一半，并完成该项目的家庭，SMA提供各专业中心组成的360程度的支持下，通过一个团队参与各个领域的专家的贡献：医学科学，法律，后勤，心理治疗“.