在技术科学委员会和价格和报销委员会进行深入调查后，AIFA 董事会批准了用于治疗囊性纤维化 (CF) 的新型高效药物的上市，这是一种遗传性遗传疾病，它影响大约每 2.500 次生育就有一个孩子。 主要新颖之处在于两种药物的组合：Kaftrio，三种活性成分的组合（ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor）和 Kalydeco（ivacaftor）。 目前，我国有超过5.000名患者进行登记和随访。 预计在 3 年 2021 月 XNUMX 日在官方公报上公布后，所有符合 EMA 批准适应症的患者均可获得这些药物，费用由 NHS 承担。
“这是在治疗囊性纤维化方面向前迈出的重要一步，迄今为止只有部分有效的治疗方法可用。 由于达成的协议，NHS 将免费向所有有证据的患者提供这种药物，”总干事尼古拉·马格里尼指出。
由于授权药物的创新价值，该批准代表了 CF 预后的重要改善，这是该疾病患者高度期待的。
获得授权的新药的审批过程促使 FDA 的机构反思了 2019 - 2021 年健康公约“药物治理”文件中所设想的管理创新和提高资源配置效率的能力。 在这方面，还考虑到政府和国家、地区和自治省之间关于毒品政策的关系常设会议的高级技术咨询的任务和职能，AIFA 将向机构利益相关者发送报告深入分析。
董事会主席乔治·帕卢 (Giorgio Palù) 总结道：“希望创新药物的支出承诺对国家而言不仅仅是成本，而是健康和研发方面的投资因素。”