AIFA理事会于9年2021月1日批准了NHS为体重在13,5千克以下的所有SMAXNUMX儿童支付的Zolgensma基因疗法的补偿。
诺华公司提出的谈判要求始于2020年XNUMX月的漫长过程的结束，这一决定性的最终决定得以实现。
2020年XNUMX月，在AIFA技术科学委员会（CTS）将这种疗法评价为具有创新性之后，鉴于重要的预期收益，决定承认该疗法可补偿XNUMX个月以下儿童的费用。 同时，价格和报销委员会（CPR）进行了严格的谈判，以便为NHS确定可持续的药物价格。
AIFA对在我们的NHS中提供一种基因疗法为SMA1患儿提供更好的生活前景的可能性表示满意。
与诺华公司的协议还包括该公司承诺在临床试验中免费为体重在13,5至21公斤之间的儿童提供该药物，以便在可控的环境中获得有关这些患者的其他功效和安全性数据。