欧洲已批准首个针对预防复发性血管闭塞性疾病的靶向疗法
诺华今天宣布，欧洲委员会（EC）已批准Adakveo®（crizanlizumab）用于预防16岁以上镰状细胞病患者的复发性血管闭塞性危机（VOC）或“痛苦性危机”。 克氮利珠单抗可以作为羟基尿素/羟基脲（HU / HC）的附加疗法或对HU / HC不适当或不足的患者进行单一疗法。
镰状细胞性贫血被认为是一种罕见的血液学疾病，在欧洲约有50.000人受到感染。4,5Crizanlizumab与P-选择素结合，P-选择素是一种细胞粘附蛋白，在多细胞相互作用中起重要作用，可导致血管闭塞。 2,3
副教授露西亚·弗朗西斯（Lucia De Franceschi）评论说：“欧洲对这种治疗方案的认可对镰状细胞性贫血患者来说是一个非常重要的消息，镰状细胞性贫血患者经过多年的使用可以使用一种能够改善生活质量的新治疗工具。维罗纳大学内科学院- 由于其独特的作用机制，只有crizanlizumab实际上能够对慢性炎性血管病起作用，而慢性炎性血管病是青少年和成人以及儿童中许多临床并发症的基础。
此外，crizanlizumab具有独特的特征，这使我们的临床医生非常感兴趣，因为它可以帮助我们管理甚至失败或不接受镰状细胞性贫血的金标准疗法的患者，例如羟基脲或慢性输血方案。
诺华肿瘤公司意大利总经理Luigi Boano表示：“我们对遗传性血液病创新解决方案的长期研究与开发带来了我们治疗镰状细胞性贫血的方式的重大变化，我们为此感到自豪。 这一里程碑将使我们能够为患者提供预防复发性血管闭塞性危机的首个靶向药物，这从生理，社会和情感的角度扰乱患者的生活，并可能退化为急性和长期并发症。”
该批准是基于1,63月根据SUSTAIN临床研究结果发布的人用药品委员会（CHMP）的积极意见，该结果表明crizanlizumab显着降低了与安慰剂的2,98（P = .010）相比，该数字为45，减少了42％。 与安慰剂相比，完成研究的无VOC的患者百分比也增加了一倍以上。 无论镰状细胞性贫血的基因型和/或使用羟基脲/羟基尿素（HU / HC），患者的VOC频率均降低。 在同一项研究中，显示了crizanlizumab可使住院天数的年中位数减少4,0％（crizanlizumab的住院天数为6,87天，而安慰剂为6天）XNUMX。
关于crizanlizumab
Crizanlizumab（以前称为SEG101）适用于预防16岁以上患有镰状细胞疾病的患者复发的VOC。 它可以作为HU / HC的附加疗法，也可以作为HU / HC不适当或不足的患者的单一疗法。 它是第一种也是唯一的靶向生物药物，可与P-选择素结合发挥作用，P-选择素是一种细胞粘附蛋白，在多细胞相互作用中起着核心作用，而多细胞相互作用可导致镰状细胞疾病的血管闭塞。 通过结合至内皮和活化的血小板表面上的P-选择素，crizanlizumab阻断了内皮细胞，血小板，红细胞和白细胞之间的相互作用。
克瑞赞珠单抗现已在全球36个国家/地区获得批准，其中包括美国和欧盟成员国。
镰状细胞性贫血
镰状细胞性贫血是世界上最常见的遗传性血液疾病之一。7它是一种临床严重程度不同的慢性，永久性和使人衰弱的疾病。8镰状细胞性贫血的特征是红细胞的形状和物理特性发生了改变。 8在某些情况下，这些细胞被激活并彼此粘附并粘附在血管内壁上，形成团块（团簇）9,10，进而会减慢速度，阻碍和减少血液和氧气的流动，从而损害血管和器官。1,11因此导致痛苦的血管闭塞的反复发作和不可预测的急性危机，也称为造成器官损伤的血管闭塞危机1。 镰状细胞性贫血典型的痛苦危机从身体，社交和情感上破坏了患者的生命：此外，它们还涉及急性和长期并发症[12]。
镰状细胞性贫血患者从父母那里遗传了两个异常的血红蛋白基因拷贝。8那些具有“镰状细胞性状”（也称为“携带者”）的人遗传了一个异常基因和一个正常基因。9镰状细胞性状可能无症状，但患有这种疾病的人可以将其传染给孩子。9如果父母双方都具有这种特征，则其子女患镰状细胞病的可能性为25％，镰状细胞性病的可能性为50％，并且25％的人有两个正常基因，或者没有镰状细胞性状或镰状细胞性贫血。13通过简单的血液检查可以确定一个人是否具有镰状细胞性状。13
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