美國-Fda：“加速基因療法”，一個劃時代的轉折點

美國食品和藥物管理局計劃加速推出涉及人體細胞和組織的治療方法，包括基因療法。 但美國藥品監管機構也在努力阻止那些提供危險的、未經證實的治療方法的診所。 據《紐約時報》報導，這是 FDA 新指南的內容。 FDA 局長斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb) 表示，這不再是科幻小說中的內容，而是現實生活中的科學，其中細胞和組織可以被改造，生長出健康且有功能的器官來替代患病的器官； 可以將新基因引入體內來對抗疾病； 成體幹細胞可以替代因受傷或疾病而喪失的細胞。 得益於新的指導方針，已被證明具有治療嚴重疾病潛力的基因和細胞療法可以更快地上市。 FDA 仍將要求進行臨床試驗，但承諾加快程序。 與此同時，對“非標準”中心的監視也將加強，這些中心據稱在美國大量湧現，並承諾為一切患者提供治療。 FDA 表示，這些“問題”診所（其中許多使用源自患者自身脂肪的產品）正在生產需要獲得批准才能上市的治療方法。 到目前為止，FDA 僅批准了兩種符合基因治療資格的產品——諾華的 Kymriah 和 Kite Pharma 的 Yescarta。 這兩種治療方法都涉及基因改變患者的免疫細胞以對抗白血病或淋巴瘤。 FDA 顧問小組建議批准 Spark Therapeutics 生產的第三種產品，用於糾正導致失明的遺傳性眼病的基因缺陷。 它們都是今年才被批准的治療方法。 而且它們都是極其昂貴的治療方法，動輒數十萬美元。