وافق مجلس إدارة AIFA في 9 مارس 2021 على سداد تكاليف العلاج الجيني Zolgensma الذي دفعته NHS لجميع الأطفال الذين يعانون من SMA1 الذين يقل وزنهم عن 13,5 كجم.

جاءت الموافقة النهائية في ختام عملية طويلة بدأت في مايو 2020 بطلب التفاوض الذي قدمته شركة Novartis.

في نوفمبر 2020 ، بعد أن قيمت اللجنة العلمية الفنية التابعة لـ AIFA هذا العلاج على أنه مبتكر ، تقرر قبوله لتعويض الأطفال حتى سن ستة أشهر في ضوء الفوائد المتوقعة الهامة. في الوقت نفسه ، جرت مفاوضات صارمة من قبل لجنة الأسعار والسداد (CPR) من أجل تحديد سعر الدواء الذي كان مستدامًا لـ NHS.

تعلن AIFA عن ارتياحها لإمكانية إتاحة العلاج الجيني في NHS لدينا والذي يوفر فرصة حياة أفضل بشكل جذري للأطفال الذين يعانون من SMA1.

كما تضمنت الاتفاقية مع شركة Novartis التزام الشركة بإتاحة الدواء مجانًا في التجارب السريرية للأطفال الذين يتراوح وزنهم بين 13,5 و 21 كجم ، من أجل الحصول على بيانات فعالية وأمان إضافية عن هؤلاء المرضى في بيئة خاضعة للرقابة.

يوافق AIFA على تعويض Zolgensma ، والعلاج الجيني للأطفال الذين يعانون من SMA1