Nach eingehender Untersuchung der Technisch-Wissenschaftlichen Kommission und des Preises- und Vergütungsausschusses genehmigte der Vorstand der AIFA die Vermarktung neuer hochwirksamer Medikamente zur Behandlung von Mukoviszidose (CF), einer erblichen Erbkrankheit, von der ca ein Kind pro 2.500 Geburten. Die wichtigste Neuheit ist die Kombination von zwei Medikamenten: Kaftrio, eine Kombination von drei Wirkstoffen (Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor) und Kalydeco (Ivacaftor). Derzeit sind in unserem Land über 5.000 Patienten registriert und nachverfolgt. Die Medikamente werden auf Kosten des NHS für alle Patienten verfügbar sein, die unter die von der EMA genehmigten Indikationen fallen, nach der Veröffentlichung im Official Gazette, die für den 3. Juli 2021 geplant ist.
„Dies ist ein bedeutender Fortschritt in der Behandlung von Mukoviszidose, für die bisher nur bedingt wirksame Therapien zur Verfügung standen. Dank der getroffenen Vereinbarung wird der NHS dieses Medikament allen Patienten, für die ein Nutzen nachgewiesen ist, kostenlos zur Verfügung stellen “, sagte Generaldirektorin Nicola Magrini.
Diese Zulassung stellt eine wichtige Verbesserung der CF-Prognose dar, die von Patienten mit dieser Erkrankung aufgrund des innovativen Wertes der zugelassenen Medikamente mit Spannung erwartet wird.
Der Zulassungsprozess der neuen zulassungspflichtigen Arzneimittel hat die Gremien der Agentur dazu veranlasst, über die Fähigkeit zur Steuerung von Innovationen und zur Verbesserung der Ressourcenallokationseffizienz nachzudenken, wie im Dokument „Pharmaceutical Governance“ des Gesundheitspakts 2019-2021 vorgesehen. Diesbezüglich wird die AIFA, auch unter Berücksichtigung der Aufgaben und Funktionen einer hohen fachlichen Beratung der Regierung und der Ständigen Konferenz für die Beziehungen zwischen dem Staat, den Regionen und den Autonomen Provinzen in der Drogenpolitik, einen Bericht an die institutionellen Interessenträger für Tiefenanalyse.
"Die Hoffnung ist, dass das Engagement für innovative Medikamente für das Land nicht nur als Kostenfaktor, sondern als Investitionsfaktor in Gesundheit sowie Forschung und Entwicklung betrachtet wird", schloss der Präsident des Verwaltungsrats, Giorgio Palù.