"Die Schlussfolgerung des Zulassungsverfahrens von Spinraza in sehr kurzen Zeiten"Kommentiert der Generaldirektor der AIFA, Mario Melazzini"es ist ein Sieg der Wissenschaft und des italienischen Regulierungssystems. Schließlich wird die junge kranke SMA, wenn der Gegenstand von Spekulationen skrupelloser Scharlatanen, hat Zugang zu einer Therapie, durch fundierte wissenschaftliche Erkenntnisse gestützt und deren Kosten werden von der National Health Service bei Abschluss eines Verhandlungsprozesses in einem sehr engen Zeitplan durchgeführt getragen. Das Landsystem bestätigt die Fähigkeit, konkrete Antworten auf die Nachfrage nach Gesundheit zu geben, auch in diesem Fall für innovative, kostenintensive Therapien für seltene genetische Krankheiten. "
Einige Monate nach der Zulassung der ersten Therapie gegen spinale Muskelatrophie (SMA), Spinraza, gibt es bereits 16 Krankenhauszentren in 11 italienischen Regionen, die zur Verabreichung dieser Therapie zugelassen sind. Laut den Daten der AIFA-Überwachungsregister, die auf den 135. März 190 aktualisiert wurden, haben bereits 12 Patienten eine Behandlung erhalten und 2018 Patienten, die als berechtigt gelten und auf die erste Verabreichung warten.
Eine echte Revolution in der Behandlung einer seltenen Erbkrankheit, deren Symptome kurz nach der Geburt auftreten. Der kleinste im AIFA-Register eingeschriebene Patient hat einen Lebensmonat, während das Durchschnittsalter aller Patienten etwa 4 Jahre beträgt.
Die Rückerstattung von Spinraza war der Höhepunkt einer langen wissenschaftlichen, klinischen und regulatorischen Reise. Eine echte Herausforderung für den Nationalen Gesundheitsdienst, dargestellt durch die Definition der Kriterien für den Zugang zu Behandlung mit diesem innovativen Medikament mit hohem therapeutischen Wert und sehr hohen Kosten. Mehr als 115 Tausend Euro pro Einzeldosis ist der Preis für die Öffentlichkeit, für den die AIFA im Rahmen eines vertraulichen Verhandlungsabkommens eine erhebliche Kürzung vorgenommen hat.
Das Medikament ist in Italien dank des nationalen Fonds für innovative Medikamente (Nicht-Onkologie) erhältlich, der durch das Haushaltsgesetz 2016 im Dezember eingeführt wurde und ein Darlehen in Höhe von 500 Millionen Euro in drei Jahren bis zu 2019 bereitstellt.
"Das grundlegende Ziel unserer Aktivitäten und Fundraising, die wir fortsetzen, ist die Unterstützung jeder Region bei der Bereitstellung von mindestens einer spezialisierten Struktur" fügt Daniela Lauro hinzu, Präsidentin von Families Sma, der Vereinigung, die an der Krankheit leidende Patienten und deren Eltern zusammenbringt. „Wir sind etwas mehr als die Hälfte des Kurses und das Projektes Familien Sma zur Vervollständigung eines 360 Grad unterstützt alle spezialisierten Zentren bietet, durch den Beitrag von einem Team von Experten in den verschiedenen Bereichen beteiligt: medizinisch-wissenschaftliche, rechtliche, logistische, psychotherapeutische ".