AIFA confirma la evaluación del perfil beneficio / riesgo de zolgensma

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La Agencia Italiana de Medicamentos ha enviado una carta al presidente de la Región de Puglia, Michele Emiliano, sobre el caso de los dos niños con AME1 para los que se solicita la administración de la terapia Zolgensma, recordando el compromiso continuo de AIFA de garantizar el acceso en el menor tiempo posible. tiempo para todos los pacientes que puedan beneficiarse de él.

"La exclusión del reembolso de los pacientes con traqueotomía, o con soporte ventilatorio durante un número de horas ≥16 por día durante 14 días consecutivos, o con pérdida total (100%) de la capacidad de deglución, se deriva de las siguientes consideraciones: las dos condiciones representadas Los criterios de exclusión de los ensayos clínicos realizados para su aprobación y, para los sujetos incluidos, fueron indicadores de fracaso de la terapia. Incluso en ausencia de datos directos en estas poblaciones, está documentado que la eficacia de esta terapia génica es máxima cuando la administración se realiza en los primeros meses de vida, mientras que se reduce en niños mayores y en caso de agravamiento de la enfermedad ", subraya AIFA.

“Cualquier uso de Zolgensma en pacientes SMA1 con traqueotomía debe considerarse compatible con la indicación autorizada por la EMA”, escribe AIFA. Sin embargo, "teniendo en cuenta que los beneficios esperados de la terapia génica antes mencionada en pacientes afectados de AME1 con traqueotomía se consideran casi ausentes, y ante el aumento de riesgos en pacientes con enfermedad avanzada, la Comisión Científica Técnica de la Agencia ha considerado que no existen condiciones para la admisión al reembolso por parte del NHS ".

"El equipo clínico multidisciplinario sigue siendo responsable de establecer - en el paciente individual y después de una evaluación cuidadosa de las condiciones generales - si es apropiado llevar a cabo este tratamiento - escribe AIFA - En caso de que el equipo de especialistas de un centro de referencia italiano considerado el paciente apto para el tratamiento, aunque fuera de las condiciones previstas para el reembolso del SSN, no se reconoce en ningún caso la necesidad de que dicho tratamiento se realice en el extranjero ”.

AIFA confirma la evaluación del perfil beneficio / riesgo de zolgensma

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