اولین درمان هدفمند برای پیشگیری از بحرانهای مکرر وازو انسداد در اروپا تصویب شده است

Novartis امروز اعلام کرد که کمیسیون اروپا (EC) Adakveo® (crizanlizumab) را برای پیشگیری از بحران های مکرر وازو انسداد (VOCs) یا "بحران های دردناک" در بیماران مبتلا به بیماری داسی شکل از 16 سالگی تصویب کرده است 1. کریزانلیزوماب را می توان به عنوان روش درمانی افزودنی به هیدروکسی اوره / هیدروکسی کربامید (HU / HC) یا به صورت مونوتراپی در بیمارانی که HU / HC نامناسب یا ناکافی است ، تجویز کرد.

کم خونی سلول داسی شکل یک بیماری هماتولوژیک نادر در نظر گرفته می شود و تقریباً 50.000،4,5 نفر در اروپا به آن مبتلا هستند. 2,3،XNUMX کریزانلیزوماب به P-سلکتین متصل می شود ، پروتئین چسبندگی سلولی که در تعاملات چند سلولی نقش مهمی دارد و می تواند منجر به انسداد وازو شود. XNUMX

"لوسیا دی فرانچسکی" ، دانشیار پزشکی داخلی در دانشگاه ورونا -. فقط کریزانلیزوماب ، به لطف مکانیسم خاص عملکردی که دارد ، در واقع می تواند بر روی واسکولوپاتی التهابی مزمن که زمینه ساز عوارض بالینی متعددی است که هم در بزرگسالان و هم در بزرگسالان و همچنین در کودکان عمل می کند ، عمل کند. 

بعلاوه ، crizanlizumab نمایه ای منحصر به فرد دارد که آن را برای ما پزشکان بسیار جالب کرده است زیرا می تواند به ما در مدیریت حتی بیمارانی که درمان استاندارد طلا را برای کم خونی سلول داسی شکل مانند هیدروکسی اوره یا رژیم های انتقال مزمن قبول نکرده اند و یا قبول نمی کنند ، کمک کند. "

"ما افتخار می کنیم که تعهد طولانی مدت ما به تحقیق و توسعه راه حل های نوآورانه برای بیماری های ارثی خون ، تغییر مهمی در نحوه درمان کم خونی سلول داسی شکل ایجاد می کند - می گوید: لوئیجی بوانو ، مدیر کل Novartis Oncology ایتالیا. این نقطه عطف به ما این امکان را می دهد که اولین داروی هدفمند را برای پیشگیری از بحران های مکرر وازو انسداد ، که زندگی بیماران را از نظر جسمی ، اجتماعی و عاطفی مختل می کند و می تواند به عوارض حاد و طولانی مدت تبدیل شود ، در دسترس بیماران قرار دهیم.

این تصویب به دنبال نظر مثبت کمیته محصولات دارویی برای استفاده انسان (CHMP) است که در ماه ژوئیه بر اساس نتایج مطالعه بالینی SUSTAIN صادر شد ، که نشان داد کریزانلیزوماب به طور قابل توجهی میانگین سالانه VOC را در 1,63 ، در مقایسه با 2,98 برای دارونما (010 = P) ، برابر با کاهش 45 درصدی است. همچنین در مقایسه با دارونما بیش از دو برابر درصد بیماران بدون VOC که مطالعه را به پایان رسانده اند ، افزایش یافته است. کاهش فراوانی VOC در بیماران بدون توجه به ژنوتیپ کم خونی سلول داسی شکل و / یا استفاده از هیدروکسی اوره / هیدروکسی کربامید (HU / HC) در بین بیماران مشاهده شده است. در همان مطالعه نشان داده شد که crizanlizumab میانگین سالانه روزهای بستری در بیمارستان را 42٪ کاهش می دهد (4,0/6,87 روز برای crizanlizumab در مقابل 6/XNUMX روز برای دارونما) XNUMX.

درباره crizanlizumab

Crizanlizumab - که قبلاً با نام SEG101 شناخته می شد - برای پیشگیری از VOC های مکرر در بیماران مبتلا به بیماری داسی شکل از 16 سالگی نشان داده شده است. این می تواند به عنوان روش درمانی اضافی به HU / HC یا به صورت مونوتراپی در بیمارانی که HU / HC برای آنها نامناسب یا ناکافی است ، تجویز شود. این اولین و تنها داروی بیولوژیک هدفمند است که با اتصال به P-سلکتین ، پروتئین چسبندگی سلولی که در تعاملات چند سلولی نقش مهمی ایفا می کند و می تواند باعث انسداد وازو در بیماری سلول داسی شکل شود ، عمل می کند. کریزانلیزوماب با اتصال به P-سلکتین در سطح اندوتلیوم و پلاکت های فعال شده ، فعل و انفعالات بین سلول های اندوتلیال ، پلاکت ها ، گلبول های قرمز و لکوسیت ها را مسدود می کند.

کریزانلیزوماب اکنون در 36 کشور جهان از جمله ایالات متحده و کشورهای عضو اتحادیه اروپا مورد تأیید است.

کم خونی سلول داسی شکل

کم خونی سلول داسی شکل یکی از شایع ترین اختلالات خون ژنتیکی در جهان است .7 این یک بیماری مزمن ، دائمی و ناتوان کننده با شدت بالینی متفاوت است. 8 کم خونی سلول داسی شکل با تغییر شکل و خصوصیات فیزیکی گلبول های قرمز و با چسبندگی بیشتر سلولهای مختلف خون نسبت به حد معمول .8 در برخی شرایط ، این سلولها فعال شده و به یکدیگر و دیواره داخلی رگهای خونی می چسبند و باعث تشکیل آگلومره (خوشه) 9,10،1,11 می شوند که به نوبه خود می تواند سرعت را کاهش دهد مسدود کردن و کاهش جریان خون و اکسیژن ، آسیب رساندن به رگها و اندامها .1،12 این نتیجه منجر به بروز بحرانهای حاد مکرر و غیرقابل پیش بینی انسداد عروقی دردناک می شود ، همچنین بحرانهای انسداد عروقی نامیده می شود XNUMX مسئول آسیب اندامها است. بحرانهای دردناک معمول کم خونی سلول داسی شکل ، زندگی بیماران را از نظر جسمی ، اجتماعی و عاطفی مختل می کند: علاوه بر این ، آنها شامل عوارض حاد و طولانی مدت می شوند. XNUMX

افراد مبتلا به بیماری سلول داسی شکل دو نسخه غیرطبیعی از ژن هموگلوبین را از والدین خود به ارث برده اند .8 کسانی که دارای "ویژگی سلول داسی شکل" هستند (همچنین "ناقل" نامیده می شوند) یک ژن غیر طبیعی و یک ژن طبیعی به ارث برده اند .9 ویژگی سلول داسی می تواند بدون علامت باشد ، اما افراد مبتلا می توانند آن را به فرزندان خود منتقل کنند. 9 اگر هر دو والد این ویژگی را داشته باشند ، 25٪ احتمال ابتلای کودکان به سلول داسی شکل ، 50٪ دارای ویژگی سلول داسی شکل و 25٪ دارای دو ژن طبیعی هستند یا فاقد صفات سلول داسی شکل و کم خونی سلول داسی شکل هستند. 13 با یک آزمایش خون ساده می توان مشخص کرد که آیا شخص دارای ویژگی سلول داسی شکل است. 13

سلب مسئولیت

این بیانیه مطبوعاتی حاوی راهنمایی هایی است که ممکن است نتایج آینده را منعکس نکند. در صورت تحقق یک یا چند مورد از این خطرات یا عدم اطمینان ، یا در صورت نادرست بودن فرضیاتی که منجر به پیشرفت شده است ، نتایج واقعی می تواند متفاوت از آنچه در اینجا توصیف شده است ، پیش بینی ، اعتقاد ، برآورد یا انتظار می رود. اطلاعات موجود در این بیانیه مطبوعاتی ترجمه بیانیه مطبوعاتی است که توسط Novartis AG در 26/06/2020 صادر شده است.

نوارتیس

Novartis در حال تفسیر مجدد دارو برای بهبود و گسترش زندگی افراد است. ما به عنوان یک رهبر جهانی در صنعت داروسازی ، از فناوری های نوین علمی و دیجیتال برای ایجاد درمان های دگرگون کننده در مناطق با نیازهای پزشکی چشمگیر استفاده می کنیم. متعهد به کشف داروهای جدید ، ما به طور مداوم در میان شرکت های برتر در جهان برای سرمایه گذاری در تحقیق و توسعه قرار داریم. محصولات Novartis در سراسر جهان به بیش از 800 میلیون نفر می رسد و ما در تلاشیم تا راه های ابتکاری برای گسترش دسترسی به آخرین درمان های خود پیدا کنیم. در سراسر جهان ، تقریباً 110.000،145 نفر از XNUMX ملیت مختلف برای Novartis کار می کنند. اطلاعات بیشتر در مورد www.novartis.it و www.novartis.com. NovartisItalia همچنین در توییتر و LinkedIn است.

Novartis در ایتالیا

Novartis با حدود 2200 کارمند ، با رهبری کاملاً در زمینه ابتکاری ترین روش های درمانی و داروهای معادل و بیوسیمیل ، یکی از بزرگترین شرکت ها در بخش دارویی در ایتالیا است. در صحنه ملی ، این یکی از شرکتهایی است که بیشتر در زمینه تحقیق و توسعه فعالیت می کند ، به ویژه در فعالیت های توسعه بالینی ، منطقه ای که در آن طی بیش از 200 میلیون یورو در سه سال گذشته سرمایه گذاری کرده است و یک شرکت مهم صنعتی ، به شدت صادرات گرا است.

کم خونی سلول داسی شکل ، اولین درمان تایید شده است