"نتیجه گیری در زمان بسیار کوتاهی از پروسه تأیید اسپینرازا"نظر مدیر کل AIFA، ماریو ملاززی"این یک پیروزی علمی و سیستم نظارتی ایتالیا است. در نهایت جوان بیمار SMA، پس از آن که موضوع گمانه زنی شارلاتان بی پروا، دسترسی به درمان، پشتیبانی شده توسط شواهد علمی قوی و که هزینه ها از سوی سرویس ملی بهداشت در پایان روند مذاکرات انجام شده در یک جدول زمانی بسیار تنگ به عهده دارند. سیستم کشور تأیید کننده توانایی ارائه پاسخ های بنیادی به تقاضای سلامتی است، همچنین، همانطور که در این مورد، برای درمان های نوین با هزینه بالا برای بیماری های ژنتیکی نادر ".
چند ماه پس از تأیید اولین روش درمانی برای آتروفی عضلانی نخاع (SMA) ، Spinraza ، در حال حاضر 16 مرکز بیمارستانی وجود دارد که در 11 منطقه ایتالیا توزیع شده و مجاز به اجرای آن هستند. براساس داده های ثبت های نظارت بر AIFA ، به روز شده در 135 مارس 190 ، 12 بیمار در حال حاضر تحت درمان و 2018 بیمار واجد شرایط قرار گرفته اند که منتظر اولین دولت هستند
یک انقلاب واقعی در درمان یک بیماری ژنتیکی نادر که نشانه های آن به زودی پس از تولد رخ می دهد. کوچکترین بیمار ثبت شده در رجیستری AIFA دارای یک ماه زندگی است، در حالی که میانگین سن همه بیماران در حدود 4 سال است.
بازپرداخت اسپینرازا نقطه اوج سفر طولانی علمی، بالینی و نظارتی بود. یک چالش واقعی برای سرویس بهداشت ملی، نشان دهنده تعریف معیارهای دسترسی به درمان با این دارو نوآور با ارزش درمان بالا و هزینه بسیار بالا است. علاوه بر این 115 هزار یورو در هر دوز قیمت مجموعه ای را به عموم مردم، که برای آن AIFA قرارداد شده است که کاهش بسیار مهم است، به عنوان بخشی از یک توافق مذاکره محرمانه است.
این در ایتالیا به لطف صندوق ملی از دارو های نوآورانه (غیر سرطانی)، ایجاد شده توسط قانون بودجه و دسامبر 2016 فراهم می کند که کمک های مالی به 500 میلیون یورو در سه سال، تا 2019 در دسترس است.
"هدف اصلی فعالیت های ما و جمع آوری و جمع آوری کمک های مالی است که ما در پیش رو داریم، حمایت از هر منطقه در ارائه حداقل یک ساختار تخصصی" Daniela Lauro، رئیس خانواده Fam، می افزاید: این انجمن که بیماران مبتلا به بیماری و والدین خود را به ارمغان می آورد. "ما بیش از نیمی از دوره و برای تکمیل خانواده پروژه SMA ارائه می دهد تمام مراکز تخصصی پشتیبانی درجه 360، از طریق سهم یک تیم از کارشناسان درگیر در مناطق مختلف: پزشکی علمی، قانونی، لجستیک، روانپزشکی ".