La première thérapie ciblée pour la prévention des crises vaso-occlusives récurrentes a été approuvée en Europe
Novartis a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne (CE) a approuvé Adakveo® (crizanlizumab) pour la prévention des crises vaso-occlusives (COV) récurrentes ou «crises douloureuses» chez les patients drépanocytaires à partir de 16 ans1. Le crizanlizumab peut être administré en association à l'hydroxyurée / hydroxycarbamide (HU / HC) ou en monothérapie chez les patients pour lesquels l'HU / HC est inapproprié ou inadéquat.
L'anémie falciforme est considérée comme une maladie hématologique rare, touchant environ 50.000 4,5 personnes en Europe.2,3 Le crizanlizumab se lie à la P-sélectine, une protéine d'adhésion cellulaire qui joue un rôle central dans les interactions multicellulaires pouvant conduire à une vaso-occlusion. XNUMX
«L'approbation européenne de cette option thérapeutique représente une nouvelle très importante pour les patients atteints d'anémie falciforme qui, après de nombreuses années, ont à leur disposition un nouvel outil de traitement capable d'améliorer leur qualité de vie - a commenté Lucia De Franceschi, professeur associé de médecine interne à l'Université de Vérone -. Seul le crizanlizumab, grâce à son mécanisme d'action particulier, est en effet capable d'agir sur la vasculopathie inflammatoire chronique qui sous-tend les nombreuses complications cliniques présentes aussi bien chez l'adolescent que chez l'adulte mais aussi chez l'enfant.
De plus, le crizanlizumab a un profil unique qui le rend très intéressant pour nous cliniciens car il pourrait nous aider à gérer même les patients qui ont échoué ou n'acceptent pas les thérapies de référence pour la drépanocytose telles que l'hydroxyurée ou les schémas transfusionnels chroniques. "
«Nous sommes fiers que notre engagement à long terme dans la recherche et le développement de solutions innovantes pour les maladies héréditaires du sang entraîne un changement important dans la manière dont nous traitons la drépanocytose - déclare Luigi Boano, directeur général de Novartis Oncology Italie. Cette étape nous permettra de mettre à la disposition des patients le premier médicament ciblé pour la prévention des crises vaso-occlusives récurrentes, qui perturbent la vie des patients d'un point de vue physique, social et émotionnel et peuvent dégénérer en complications aiguës et à long terme ".
L'approbation fait suite à l'avis positif du comité des médicaments à usage humain (CHMP), émis en juillet sur la base des résultats de l'étude clinique SUSTAIN, qui a montré que le crizanlizumab réduisait significativement le taux annuel médian de COV à 1,63, contre 2,98 pour le placebo (P = 010), soit une réduction de 45%. Il y avait également une augmentation plus du double du pourcentage de patients sans COV qui ont terminé l'étude, par rapport au placebo. Des réductions de la fréquence des COV ont été observées chez les patients indépendamment du génotype de la drépanocytose et / ou de l'utilisation d'hydroxyurée / hydroxycarbamide (HU / HC). Dans la même étude, le crizanlizumab a réduit le taux annuel médian de jours d'hospitalisation de 42% (4,0 jours pour le crizanlizumab contre 6,87 jours pour le placebo) 6.
À propos du crizanlizumab
Le crizanlizumab - anciennement SEG101 - est indiqué pour la prévention des COV récurrents chez les patients drépanocytaires à partir de 16 ans. Il peut être administré en traitement d'appoint à HU / HC, ou en monothérapie chez les patients pour lesquels HU / HC est inapproprié ou inadéquat. C'est le premier et le seul médicament biologique ciblé qui agit en se liant à la P-sélectine, une protéine d'adhésion cellulaire qui joue un rôle central dans les interactions multicellulaires pouvant provoquer une vaso-occlusion dans la drépanocytose. En se liant à la P-sélectine à la surface de l'endothélium et des plaquettes activées, le crizanlizumab bloque les interactions entre les cellules endothéliales, les plaquettes, les globules rouges et les leucocytes.
Le crizanlizumab est désormais approuvé dans 36 pays à travers le monde, dont les États-Unis et les États membres de l'UE.
L'anémie falciforme
L'anémie falciforme est l'une des maladies génétiques du sang les plus courantes dans le monde.7 C'est une maladie chronique, permanente et débilitante de gravité clinique variable.8 La drépanocytose est caractérisée par l'altération de la forme et des propriétés physiques des globules rouges et par une plus grande adhésivité des différentes cellules sanguines que d'habitude.8 Dans certaines situations, ces cellules sont activées et adhèrent les unes aux autres et à la paroi interne des vaisseaux sanguins, formant des agglomérats (amas) 9,10 qui à leur tour peuvent ralentir, le blocage et la réduction du flux sanguin et d'oxygène, provoquant des lésions des vaisseaux sanguins et des organes.1,11 Cela conduit par conséquent à des crises aiguës récurrentes et imprévisibles d'occlusion vasculaire douloureuse, également appelées crises vaso-occlusives1 responsables de lésions organiques. Les crises douloureuses typiques de la drépanocytose perturbent la vie des patients physiquement, socialement et émotionnellement: de plus, elles impliquent des complications aiguës et à long terme12.
Les personnes atteintes de drépanocytose ont hérité de leurs parents deux copies anormales du gène de l'hémoglobine.8 Les personnes atteintes de «trait drépanocytaire» (également appelées «porteurs») ont hérité d'un gène anormal et d'un gène normal.9 Le trait drépanocytaire peuvent être asymptomatiques, mais les personnes atteintes de la maladie peuvent la transmettre à leurs enfants.9 Si les deux parents ont le trait, leurs enfants ont 25% de chances de souffrir d'anémie falciforme, 50% de drépanocytose, et 25% ont deux gènes normaux ou n'ont pas de trait drépanocytaire ou d'anémie falciforme.13 Un simple test sanguin peut déterminer si une personne a un trait drépanocytaire.13
Clause de non-responsabilité
Ce communiqué de presse contient des indications qui peuvent ne pas refléter les résultats futurs. Dans le cas où un ou plusieurs de ces risques ou incertitudes se matérialisaient, ou dans le cas où les hypothèses ayant conduit aux avances seraient incorrectes, les résultats réels pourraient être différents de ceux décrits ici comme anticipés, supposés, estimés ou attendu. Les informations contenues dans ce communiqué de presse sont une traduction du communiqué de presse publié par Novartis AG le 26/06/2020.
Novartis
Novartis interprète la médecine d'une nouvelle manière pour améliorer et prolonger la vie des gens. En tant que leader mondial de l'industrie pharmaceutique, nous utilisons des technologies scientifiques et numériques innovantes pour créer des thérapies transformatrices dans des domaines ayant des besoins médicaux importants. Engagés à découvrir de nouveaux médicaments, nous sommes constamment parmi les meilleures entreprises au monde à investir dans la recherche et le développement. Les produits Novartis touchent plus de 800 millions de personnes dans le monde et nous travaillons pour trouver des moyens innovants d'élargir l'accès à nos derniers traitements. Dans le monde, environ 110.000 145 personnes de XNUMX nationalités différentes travaillent pour Novartis. Plus d'informations sur www.novartis.it et www.novartis.com. @NovartisItalia est également sur Twitter et LinkedIn.
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