Dewan AIFA menyetujui pada 9 Maret 2021 penggantian biaya terapi gen Zolgensma yang dibayarkan oleh NHS untuk semua anak dengan berat SMA1 di bawah 13,5 kg.
Persetujuan definitif datang pada kesimpulan dari proses panjang yang dimulai pada Mei 2020 dengan permintaan negosiasi yang diajukan oleh perusahaan Novartis.
Pada November 2020, setelah AIFA Technical Scientific Commission (CTS) mengevaluasi terapi ini sebagai inovatif, diputuskan untuk menerimanya sebagai penggantian biaya untuk anak-anak hingga usia enam bulan mengingat manfaat penting yang diharapkan. Pada saat yang sama, negosiasi yang ketat oleh Price and Reimbursement Committee (CPR) dilakukan untuk menentukan harga obat yang berkelanjutan untuk NHS.
AIFA menyatakan kepuasannya dengan kemungkinan menyediakan di NHS kami terapi gen yang menawarkan prospek hidup yang lebih baik secara radikal untuk anak-anak dengan SMA1.
Perjanjian dengan perusahaan Novartis juga mencakup komitmen perusahaan untuk menyediakan obat tersebut secara gratis dalam uji klinis untuk anak-anak dengan berat badan antara 13,5 dan 21 kg, untuk memperoleh data kemanjuran dan keamanan tambahan pada pasien ini dalam pengaturan yang terkontrol.