Badan Obat Italia telah mengirim surat kepada Presiden Wilayah Puglia, Michele Emiliano, tentang kasus dua anak dengan SMA1 yang diminta administrasi terapi Zolgensma, mengingat komitmen berkelanjutan AIFA untuk menjamin akses dalam waktu sesingkat-singkatnya. waktu untuk semua pasien yang dapat memperoleh manfaat darinya.
Pengecualian dari penggantian pasien dengan trakeostomi, atau dengan dukungan ventilasi selama beberapa jam 16 per hari selama 14 hari berturut-turut, atau dengan total kehilangan (100%) dari kapasitas menelan, berasal dari pertimbangan berikut: dua kondisi yang diwakili kriteria eksklusi dari uji klinis yang dilakukan untuk persetujuan dan, untuk subjek yang disertakan, merupakan indikator kegagalan terapi. Bahkan jika tidak ada data langsung pada populasi ini, didokumentasikan bahwa efektivitas terapi gen ini maksimal ketika pemberian dilakukan pada bulan-bulan pertama kehidupan, sementara itu berkurang pada anak yang lebih besar dan jika terjadi kejengkelan. penyakitnya”, menggarisbawahi AIFA.
“Setiap penggunaan Zolgensma pada pasien SMA1 dengan trakeostomi harus dianggap sesuai dengan indikasi yang disahkan oleh EMA”, tulis AIFA. Namun, "dengan mempertimbangkan bahwa manfaat yang diharapkan dari terapi gen tersebut pada pasien yang terkena SMA1 dengan trakeostomi dianggap hampir tidak ada, dan dalam menghadapi peningkatan risiko pada pasien dengan penyakit lanjut, Komisi Ilmiah Teknis Badan telah mempertimbangkan bahwa tidak ada syarat untuk masuk ke penggantian oleh NHS ".
"Tetap menjadi tanggung jawab tim klinis multidisiplin untuk menetapkan - pada pasien individu dan setelah penilaian yang cermat terhadap kondisi keseluruhan - apakah pantas untuk melakukan perawatan ini - tulis AIFA - Jika tim spesialis dari sebuah pusat referensi Italia dianggap pasien cocok untuk pengobatan, meskipun di luar kondisi yang dipertimbangkan untuk penggantian SSN, kebutuhan tidak diakui untuk perawatan ini dilakukan di luar negeri ".