"Kesimpulannya dalam waktu yang sangat singkat dari proses otorisasi Spinraza"Kata Direktur Jenderal AIFA, Mario Melazzini"itu adalah kemenangan bagi sains dan sistem pengaturan Italia. Akhirnya, sakit kecil SMA, di masa lalu subjek spekulasi oleh penipu yang tidak bermoral, memiliki terapi yang tersedia, didukung oleh bukti ilmiah yang kuat dan yang biaya ditanggung oleh Dinas Kesehatan Nasional pada akhir prosedur negosiasi yang dilakukan dalam tenggat waktu yang sangat ketat. Sistem negara menegaskan kemampuan untuk menawarkan jawaban konkret terhadap permintaan kesehatan juga, seperti dalam kasus ini, untuk terapi inovatif berbiaya tinggi untuk penyakit genetik langka ”.
Beberapa bulan setelah disetujui terapi pertama atrofi otot tulang belakang (SMA), Spinraza, sudah ada 16 pusat rumah sakit, tersebar di 11 wilayah Italia, yang berwenang untuk menanganinya. 135 pasien sudah mulai menerima pengobatan dan 190 mereka yang dianggap memenuhi syarat yang sedang menunggu administrasi pertama, menurut data AIFA Monitoring Registers, diperbarui hingga 12 Maret 2018.
Sebuah revolusi nyata dalam pengobatan penyakit genetik langka yang gejalanya muncul tak lama setelah kelahiran. Pasien terkecil yang terdaftar dalam AIFA Registry berusia satu bulan, sedangkan usia rata-rata semua pasien adalah sekitar 4 tahun.
Penggantian Spinraza mewakili puncak dari jalur ilmiah, klinis, dan peraturan yang panjang. Tantangan nyata bagi Layanan Kesehatan Nasional, diwakili oleh definisi kriteria untuk akses ke perawatan dengan produk obat inovatif ini dengan nilai terapeutik yang tinggi dan biaya yang sangat tinggi. Lebih dari 115 ribu euro per dosis tunggal harga ditetapkan untuk publik, sehubungan dengan yang telah dikontrak oleh AIFA, dalam kerangka perjanjian negosiasi rahasia.
Obat ini tersedia di Italia berkat dana nasional untuk obat inovatif (non-kanker), ditetapkan dengan undang-undang anggaran 2016 Desember dan yang menyediakan dana untuk 500 juta dalam tiga tahun, hingga 2019.
"Tujuan dasar dari kegiatan kami dan penggalangan dana yang kami lakukan adalah untuk mendukung setiap daerah dalam menyediakan setidaknya satu struktur khusus" tambah Daniela Lauro, presiden Famma Sma, asosiasi yang menyatukan pasien yang menderita penyakit dan orang tua mereka. “Kami baru setengah dari rute dan untuk menyelesaikan proyek Famma Sma, ia menawarkan semua dukungan pusat khusus untuk gelar 360, melalui kontribusi tim ahli yang melakukan intervensi di berbagai bidang: medis-ilmiah, legislatif, logistik, psikoterapi.