(ニコラ・シモネッティ著) 科学雑誌「米国科学アカデミー紀要」は、マイアミ大学、サンフランシスコ大学、コロンビア大学と協力してパスツール研究所やその他のフランスの研究所で実施された実験研究を報告している。世界初 - 先天性の重度難聴の原因となる病気の遺伝子が、その代わりに正常な遺伝子を挿入する。
健康な遺伝子は、特定の「ポストマン」、つまり私たちの体内に存在し、無害で病気を引き起こす能力を持たないウイルス（「アデノ関連」）が互いに結合することに委ねられています。
損傷の原因となる遺伝子の欠損により、聴覚細胞の接続部（シナプス）に音の情報が届くために不可欠な「オトフェリン」タンパク質の生成が妨げられる。 この方法では、音声信号は、聴覚神経によって脳に伝達され、知覚できるようにする必要がある「情報」に変換されません。
新たに移植された遺伝子は「オトフェリン」の形成過程を再構成し、これにより動物に聴覚を与えるという奇跡が起きた。 完全ではないにしても、この奇跡を達成できた唯一の治療法は人工内耳だったでしょう。
動物に行われる遺伝子治療は、出生後すぐには改善されない遺伝性難聴を成人でも治すことを目的としています。
研究者らはすでに特許出願を行っており、有効性を評価し、副作用や毒性を記録するXNUMX年間の臨床試験を計画している。