"Spinraza 승인 프로세스의 매우 짧은 시간에 결론"AIFA 사무 총장 의견, Mario Melazzini"그것은 과학과 이탈리아 규제 시스템의 승리입니다. 마지막으로, SMA의 작은 환자들은 과거 사나운 사람들에 대한 부도덕 한 추측의 대상 이었지만 강력한 과학적 증거에 의해 뒷받침 된 치료법을 사용할 수 있었고 그 비용은 매우 짧은 시간에 협상 된 절차가 끝나고 국민 건강 관리부가 부담했습니다. 국가 시스템은 희귀 유전병에 대한 혁신적인 고비용 치료법에 대해서도 건강 수요에 대한 구체적인 답변을 제공 할 수있는 능력을 확증합니다. "
척추 근육 위축 (SMA)에 대한 첫 번째 치료 인 Spinraza가 승인 된 지 몇 달 후, 이미 16 개의 병원 센터가 이탈리아 11 개 지역에 배포되어 있으며이를 관리 할 권한이 있습니다. 135 년 190 월 12 일로 업데이트 된 AIFA Monitoring Registers의 데이터에 따르면 2018 명의 환자가 이미 치료를 받기 시작했고 첫 번째 투여를 기다리고있는 적격 한 것으로 간주되는 XNUMX 명의 환자가 있습니다.
출생 직후 증상이 나타나는 희귀 유전병 치료의 진정한 혁명. AIFA Registry에 등록 된 가장 작은 환자는 1 개월의 삶을 가지지 만 모든 환자의 평균 연령은 4 년입니다.
스핀 라자의 상환은 오랜 과학적, 임상 적 및 규제 적 여정의 절정이었습니다. 높은 치료비와 높은 비용으로이 혁신적인 약으로 치료를받을 수있는 기준에 대한 정의로 대표되는 국민 건강 서비스의 진정한 도전. 1 회 복용량 당 115 천 유로 이상은 AIFA가 기밀 협상의 일환으로 AIFA가 매우 현저히 감소한 계약과 관련하여 일반인에게 책정 된 가격입니다.
이 약물은 12 월 예산법 2016에 의해 설립되고 3 년 만에 500 백만 유로의 대출을 2019까지 제공하는 혁신적인 의약품 (비 종양학)의 국가 기금으로 인해 이탈리아에서 제공됩니다.
"우리가 수행하는 활동과 기금 모금의 기본 목적은 적어도 하나의 전문화 된 구조를 제공하는 데있어 각 지역을 지원하는 것" 는이 질환으로 고통받는 환자와 그들의 부모를 모으는 협회 인 Sma의 회장 인 다니엘라 라우로 (Daniela Lauro)를 추가했다. "우리는 Path의 절반 이상을 차지하고 있으며 Sma Families 프로젝트를 완수하기 위해 360 학위에 대한 전문화 된 센터를 제공합니다. 의료계, 과학계, 입법부, 물류, 정신 요법 ".