미국-FDA : "유전자 치료 가속화", 획기적인 전환점

식품의 약국은 유전자 치료를 포함하여 인간 세포와 조직을 포함한 치료법의 도입을 가속화 할 계획입니다. 그러나 미국 약물 규제 기관은 위험하고 입증되지 않은 치료법을 제공하는 클리닉을 막기 위해 노력하고 있습니다. 이것은 New York Times에 의해보고 된 새로운 FDA 지침에서 나온 것입니다. 그것은 더 이상 공상 과학 소설이 아니라 (FDA 커미셔너 Scott Gottlieb이 말했다.) 오히려 세포와 조직을 조작하여 건강하고 기능적인 장기를 성장시켜 질병에 걸린 장기를 대체 할 수있는 실제 과학이다. 질병과 싸우기 위해 새로운 유전자가 몸에 도입 될 수있는 곳 그리고 성체 줄기 세포는 부상이나 질병으로 인해 손실 된 세포를 대체 할 수 있습니다. 새로운 지침 덕분에 심각한 질병을 치료할 수있는 잠재력이있는 것으로 밝혀진 유전자 및 세포 요법이 시장에 더 일찍 출시 될 수 있습니다. FDA는 여전히 임상 시험을 요구하지만 더 빠른 절차를 약속합니다. 동시에 미국에서 생겨나 고 모든 것에 대한 치료를 약속하는 "비표준"센터에 대한 감시가 강화 될 것입니다. FDA는 환자 자신의 지방에서 추출한 제품을 사용하는 많은 "문제가있는"클리닉이 시판 전에 승인을 받아야하는 치료를하고 있다고 밝혔다. 지금까지 FDA는 유전자 치료에 적합한 두 가지 제품인 Novartis의 Kymriah와 Kite Pharma의 Yescarta 만 승인했습니다. 두 치료 모두 백혈병이나 림프종과 싸우기 위해 환자 면역 세포의 유전 적 변화를 포함합니다. FDA 자문위원회는 실명을 유발하는 유전 적 안구 질환을 유발하는 유전 적 결함을 수정하기 위해 Spark Therapeutics에서 제조 한 세 번째 제품의 승인을 권장했습니다. 올해 만 승인 된 모든 치료법입니다. 그리고 그들은 모두 수십만 달러 정도의 매우 비싼 치료법입니다.