DYREKTOR INSTYTUTU TERAPII GENOWEJ SAN RAFFAELE-TELETHON NAGRODZONY ZA FUNDAMENTALNY WKŁAD W ROZWÓJ EFEKTYWNYCH WEKTORÓW GENETYCZNYCH
Redakcyjny
Luigiego Naldiniego, reżyserInstytut Terapii Genowej San Raffaele-Telethon (SR-Tiget) w Mediolanie i profesor zwyczajny histologii oraz terapii genowej i komórkowej na Uniwersytecie im na Uniwersytecie Vita-Salute San Raffaele, otrzymał nagrodę za całokształt twórczości Nagroda za całokształt twórczości Phacilitate 2024 w uznaniu jego roli jako pionier w dziedzinie terapii genowej oraz wpływ jego badań na leczenie poważnych chorób, genetycznych i nie tylko. W szczególności Naldini jest uznawany za „ojca” wektorów lentiwirusowych, narzędzi terapeutycznych powszechnie stosowanych obecnie w klinikach i wywodzących się z jeden z najbardziej przerażających ludzkich wirusów, HIV.
Nagroda Phacilitate Advanced Therapies Award przyznawana jest innowacjom w dziedzinie terapii zaawansowanych, a zgłoszenia oceniała jury składające się z międzynarodowych ekspertów reprezentowanie instytucji badawczych, uczelni oraz branży biotechnologicznej w dwuetapowym procesie ewaluacyjnym. Powstała w 2023 roku nagrodą dla Carla June’a za rozwój terapii komórkami CAR-T. Uroczystość wręczenia nagród za rok 2024 odbyła się dnia 18 stycznia w Miami na Florydzie, w ramach Tygodnia Terapii Zaawansowanych, z udziałem szerokiego środowiska naukowego.
"Profesor. Naldini doskonale ucieleśnia koncepcję „innowatora”. Jego niezachwiane zaangażowanie w opracowywanie terapii przynoszących korzyści pacjentom sprawiło, że on i jego zespół nie zrażali się wczesnymi niepowodzeniami i opracowywali lepsze i coraz bezpieczniejsze terapie. Bez jego poświęcenia i wytrwałości terapia genowa nie byłaby tam, gdzie jest dzisiaj, nie byłaby w stanie zmienić życia pacjentów dzięki lekom zatwierdzonym obecnie do leczenia chorób genetycznych, takich jak ADA-SCID i leukodystrofia metachromatyczna, nie wspominając o wielu innych, które są nadal w fazie rozwoju klinicznego”oświadcza Svena Kili, przewodniczący jury nagrody Phacilitate.
Po ukończeniu medycyny i chirurgii oraz uzyskaniu doktoratu z nauk cytologicznych i morfogenetycznych w Turynie, w połowie lat dziewięćdziesiątych Luigi Naldini przeniósł się do Instytut Salka w La Jolla (USA), gdzie współpracując z Inderem Vermą i Didierem Trono zademonstrował możliwość przenoszenia genów terapeutycznych poprzez wykorzystanie zakaźnych właściwości wirusa HIV i zbudował prototyp wektorów lentiwirusowych używanych obecnie na całym świecie. Po doświadczeniu w świecie biotechnologii w rejonie Zatoki San Francisco, podczas którego dalej udoskonalał wektory lentiwirusowe do bezpiecznego stosowania klinicznego, wrócił do włoskiego środowiska akademickiego, najpierw w Turynie, a następnie w Mediolanie. Od 2008 roku stało się dyrektor SR-Tiget i kontynuował ścieżkę rozwoju technologii lentiwirusowej, doprowadzając ją wkładem całego instytutu do pierwszych i skutecznych badań klinicznych. Będąc już prezesem Europejskiego Towarzystwa Terapii Genowej i Komórkowej (ESGCT) oraz członkiem EMBO, Europejskiej Organizacji Biologii Molekularnej, na przestrzeni lat otrzymał ważne wyróżnienia, w tym: nagrodę za wybitne osiągnięcia przyznaną przez Amerykańskie Towarzystwo Terapii Genowej i Komórkowej w ESGCT w 2014 r., nagrodę Jiménez Diaz w 2015 r., nagrodę Van Beutlera Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego w 2016 r. oraz nagrodę Jeantet-Collen Award w dziedzinie medycyny translacyjnej w 2017 r. W grudniu 2019 r. został także mianowany „Wielkim Oficerem Orderu Zasługi Republiki Włoskiej”.
„Jestem wdzięczny moim nauczycielom, fantastycznym kolegom i wspaniałym uczniom, którzy towarzyszyli mi w tej niezwykłej podróży od blatu do łóżka chorego, która trwała prawie trzydzieści lat, dzieląc się inspiracjami, trudnościami i frustracjami, a wreszcie sukcesami. Dziękuję także członkom jury, które zechciało przyznać mi tę nagrodę za całokształt twórczości. Będę nadal pracować z nową energią i entuzjazmem w poszukiwaniu rozwiązań opartych na terapii genowej i komórkowej dla wielu pacjentów, którzy potrzebują innowacyjnych terapii w celu leczenia chorób dotychczas uznawanych za śmiertelne” skomentował Luigiego Naldiniego z okazji ceremonii wręczenia nagród.
Liczne uzyskane nagrody podkreślają kluczową postać Naldini w rozwój terapii genowej i zastosowanie wektorów lentiwirusowych do transferu genów w celach terapeutycznych. Narzędzia te, oprócz tego, że należą do najczęściej używanych narzędzi w dziedzinie badań biomedycznych, są już szeroko stosowane w dziedzinie klinicznej. Byli leczeni jedynie w szpitalu San Raffaele prawie sto pacjentów z poważnymi chorobami genetycznymi, takimi jak leukodystrofia metachromatyczna, zespół Wiskotta-Aldricha, talasemia beta i mukopolisacharydoza typu 1, dzięki komórkom macierzystym krwi skorygowanym wektorami lentiwirusowymi.
W sumie na świecie ponad 400 osób otrzymało leczenie oparte na komórkach macierzystych krwi z wykorzystaniem wektorów lentiwirusowych w leczeniu 19 różnych patologii. Większość z tych pacjentów – którzy w przeciwnym razie w wielu przypadkach mieliby niewielkie szanse na przeżycie – jest obecnie w dobrym stanie i prowadzi normalne lub co najmniej znacznie lepsze życie. Cztery z tych terapii uzyskały już zgodę na wprowadzenie do obrotu: wśród nich terapia genowa leukodystrofia metachromatyczna, zrodzony w laboratoriach Instytutu SR-TIGET, który od grudnia 2020 roku jest a zarejestrowany lek w Unii Europejskiej i dla którego wkrótce spodziewane jest zatwierdzenie również w Stanach Zjednoczonych.
Ponadto duża część wektorów jest również oparta na wektorach lentiwirusowych CAR-T przechodzą badania kliniczne lub zostały już dopuszczone do użytku komercyjnego na świecie: są to leki do terapii genowej, których zadaniem jest zwalczanie różnych typów nowotworów krwi lub tkanek stałych poprzez selektywne zbrojenie zabójczych limfocytów pacjenta przeciwko komórkom nowotworowym. Szacuje się, że dotychczas z tego rodzaju terapii skorzystało już ponad 3500 osób.
Eksperymentalne badania Luigiego Naldiniego w dalszym ciągu proponują innowacyjne rozwiązania rozwiń aplikacje terapii genowej i jej dalsze udoskonalanie skuteczność i bezpieczeństwo. W ostatnich latach opracowano strategię terapii genowej o działaniu przeciwnowotworowym w oparciu o inżynierię komórek macierzystych krwi: komórki potomne wytwarzane przez komórki macierzyste – w szczególności monocyty, białe krwinki – są w stanie namierzyć guz i skutecznie go wyleczyć. poziomie, silne sygnały, które aktywują odpowiedź immunologiczną, chroniąc resztę organizmu przed skutkami ubocznymi. Strategia ta nadal przechodzi badania kliniczne w szpitalach San Raffaele i Besta w Mediolanie w leczeniu glejaka wielopostaciowego, najczęstszego i najpoważniejszego guza mózgu u dorosłych. Badanie jest sponsorowane przez Nauka Genenta, innowacyjny start-up założony przez Naldiniego wraz z San Raffaele i obecnie notowany na giełdzie Nasdaq.
Co więcej, laboratorium Naldiniego już od pierwszych kroków przyczyniło się do rozwojuukierunkowana edycja genów, przeprowadzone dzisiaj z technologią CRISPR. Badania te pozwalają na przepisanie sekwencji genu, skorygowanie jego mutacji, zamiast zastępowania jego funkcji dodatkową wersją wprowadzoną wektorem, zwiększając precyzję manipulacji genetycznych i torując drogę nowym, rewolucyjnym zastosowaniom.
Zapisz się do naszego newslettera!