SUA - Fda: „accelerarea terapiilor genetice”, un moment de cotitură epocal

Administrația pentru alimente și medicamente intenționează să accelereze introducerea tratamentelor care implică celule și țesuturi umane, inclusiv terapia genică. Dar agenția americană de reglementare a drogurilor se angajează, de asemenea, să contracareze clinicile care oferă versiuni periculoase și nedovedite ale acestor tratamente. Acest lucru este demonstrat de noile orientări ale FDA, raportate de New York Times. Nu mai sunt lucruri de știință-ficțiune - a declarat comisarul FDA Scott Gottlieb - ci mai degrabă este o știință din viața reală în care celulele și țesuturile pot fi proiectate pentru a crește organe sănătoase și funcționale pentru a le înlocui pe cele bolnave; unde pot fi introduse noi gene în organism pentru combaterea bolilor; și în cazul în care celulele stem adulte pot genera înlocuitori pentru celulele care au fost pierdute din cauza rănirii sau a bolii. Datorită noilor linii directoare, terapiile genetice și celulare care s-au dovedit a avea potențialul de a trata boli grave pot ajunge mai devreme pe piață. FDA va necesita în continuare studii clinice, dar promite proceduri mai rapide. În același timp, supravegherea va crește împotriva centrelor „non-standard” care ar fi apărut în Statele Unite și care promit tratament pentru orice. FDA a spus că acele clinici „problematice”, dintre care multe utilizează produse derivate din grăsimea pacientului, fac tratamente care trebuie aprobate înainte de a fi comercializate. Până în prezent, FDA a aprobat doar două produse care se califică drept terapie genetică, - Novartis Kymriah și Kite Pharma's Yescarta. Ambele tratamente implică modificarea genetică a celulelor imune ale pacientului pentru a combate leucemia sau limfomul. Un comitet consultativ FDA a recomandat aprobarea unui al treilea produs, fabricat de Spark Therapeutics, pentru a corecta un defect genetic care cauzează o boală oculară moștenită care provoacă orbire. Toate acestea sunt tratamente aprobate abia anul acesta. Și toate sunt tratamente extrem de scumpe, la ordinul a sute de mii de dolari.