ДИРЕКТОР ИНСТИТУТА ГЕННОЙ ТЕРАПИИ САН-РАФФАЭЛЕ-ТЕЛЕТОНА НАГРАЖДЕН ЗА ФУНДАМЕНТАЛЬНЫЙ ВКЛАД В РАЗРАБОТКУ ЭФФЕКТИВНЫХ ГЕНЕТИЧЕСКИХ ВЕКТОРОВ
Редакционный
Луиджи Нальдини, ДиректорИнститут генной терапии Сан-Раффаэле-Телетон (СР-Тигет) Милана и профессор гистологии, генной и клеточной терапии в Университет Вита-Салюте Сан-Рафаэле, получил Премию за заслуги перед жизнью Премия Phacilitate за выдающиеся заслуги в жизни 2024 г. в знак признания его роли как пионер в области генной терапии и влияние его исследований на лечение серьезных заболеваний, генетических, но не только. В частности, Нальдини признан «отцом» лентивирусных векторов — терапевтических средств, широко используемых сейчас в клиниках и полученных из один из самых страшных вирусов человека, ВИЧ.
Премия Phacilitate Advanced Therapies Award присуждается за инновации в области передовых методов лечения, а заявки оценивались жюри международных экспертов представление научно-исследовательских институтов, университетов и биотехнологической промышленности в двухэтапном процессе оценки. Он был учрежден в 2023 году с наградой Карлу Джуну за разработку CAR-T-клеточной терапии. Церемония вручения премии 2024 года состоялась 18 января в Майами, Флорида., в рамках Недели передовых методов лечения, при участии крупного научного сообщества.
"Профессор. Нальдини прекрасно воплощает в себе концепцию «новатора». Его непоколебимая приверженность разработке методов лечения, приносящих пользу пациентам, побудила его и его команду не разочаровываться из-за неудач на раннем этапе и разработать более эффективные и все более безопасные методы лечения. Без его самоотверженности и настойчивости генная терапия не была бы такой, какая она есть сегодня, способной изменить жизнь пациентов благодаря лекарствам, которые сейчас одобрены для лечения генетических заболеваний, таких как ADA-SCID и метахроматическая лейкодистрофия, не говоря уже о многих других, все еще находящихся в клинической разработке."Он заявляет Свен Кили, председатель жюри премии Phacilitate.
Окончив факультет медицины и хирургии и получив степень доктора цитологических и морфогенетических наук в Турине, в середине девяностых годов Луиджи Нальдини переехал в Институт Солка в Ла-Хойе (США), где, работая с Индером Верма и Дидье Троно, он продемонстрировал возможность переноса терапевтических генов, используя инфекционные характеристики вируса ВИЧ, и создал прототип лентивирусных векторов, которые сейчас используются во всем мире. После опыта работы в мире биотехнологий в районе залива Сан-Франциско, в ходе которого он усовершенствовал лентивирусные векторы для безопасного клинического использования, он вернулся в итальянские научные круги, сначала в Турин, а затем в Милан. С 2008 года он стал директор СР-Тигет и продолжил путь развития лентивирусной технологии, доведя ее с вкладом всего института до первых и эффективных клинических испытаний. Уже будучи президентом Европейского общества генной и клеточной терапии (ESGCT) и членом EMBO, Европейской организации молекулярной биологии, за прошедшие годы он получил важные признания, в том числе: Премию за выдающиеся достижения от Американского общества генной и клеточной терапии в 2014 г., ESGCT в 2015 г., премию Хименеса Диаса в 2016 г., премию Ван Бойтлера Американского общества гематологов в 2017 г. и премию Жанте-Коллена в 2019 г. в области трансляционной медицины. В декабре 2019 года он также был назначен кавалером ордена «За заслуги перед Итальянской Республикой».
«Я благодарен своим учителям, замечательным коллегам и отличным ученикам, которые сопровождали меня в этом необыкновенном путешествии от прилавка до постели больного, продолжавшемся почти тридцать лет, разделяя вдохновение, трудности и разочарования и, наконец, успехи. Я также благодарю членов жюри, которые хотели присудить мне эту награду за заслуги перед жизнью. Я продолжу работать с новой энергией и энтузиазмом в поисках решений, основанных на генной и клеточной терапии, для многих пациентов, которым необходимы инновационные методы лечения заболеваний, которые до сих пор считались смертельными». прокомментировал Луиджи Нальдини по случаю церемонии награждения.
Многочисленные полученные награды подчеркивают, насколько Нальдини был ключевой фигурой. Nello развитие генной терапии и применение лентивирусных векторов для переноса генов в терапевтических целях. Они не только являются одними из наиболее часто используемых инструментов в области биомедицинских исследований, но и уже широко используются в клинической сфере. Их лечили только в больнице Сан-Раффаэле. почти сто пациентов с серьезными генетическими заболеваниями, такими как метахроматическая лейкодистрофия, синдром Вискотта-Олдрича, бета-талассемия и мукополисахаридоз 1 типа, благодаря стволовым клеткам крови, исправленным с помощью лентивирусных векторов.
В целом в мире более 400 человек получил лечение на основе стволовых клеток крови, созданных с помощью лентивирусных векторов, от 19 различных патологий. Большинство этих пациентов, у которых во многих случаях иначе было бы мало надежды на выживание, сейчас находятся в хорошем состоянии и ведут нормальную или, по крайней мере, значительно лучшую жизнь. Четыре из этих методов лечения уже получили одобрение на продажу: среди них генная терапия метахроматическая лейкодистрофия, рожденный в лабораториях Института SR-TIGET и который с декабря 2020 года является зарегистрированный препарат в Европейском Союзе и одобрение которого также ожидается в ближайшее время в США.
Кроме того, большая часть векторов также основана на лентивирусных векторах. CAR-Т проходящие клинические испытания или уже одобренные для коммерческого использования в мире: это препараты генной терапии, направленные на борьбу с различными типами опухолей крови или солидных тканей путем избирательного вооружения лимфоцитов-киллеров пациента против опухолевых клеток. По оценкам, на сегодняшний день более 3500 человек получили пользу от этого типа терапии.
Экспериментальные исследования Луиджи Нальдини продолжают предлагать инновационные решения для расширять приложения генной терапии и дальнейшего ее улучшения эффективность и безопасность. В последние годы была разработана стратегия генной терапии с противоопухолевым действием, основанная на инженерии стволовых клеток крови: дочерние клетки, генерируемые стволовыми клетками - в частности, моноциты, лейкоциты - способны целенаправленно и эффективно воздействовать на опухоль. уровень, мощные сигналы, которые активируют иммунный ответ, спасая остальной организм от побочных эффектов. Эта стратегия все еще проходит клинические испытания в больницах Сан-Раффаэле и Беста в Милане для лечения глиобластомы, самой распространенной и серьезной опухоли головного мозга у взрослых. Исследование спонсируется Генента Наука, инновационный стартап, основанный Нальдини совместно с Сан-Раффаэле и сегодня котирующийся на Nasdaq.
Более того, лаборатория Нальдини с самых первых шагов внесла свой вклад в разработкуцеленаправленное редактирование генов, проведено сегодня с технологией CRISPR. Эти исследования позволяют переписать последовательность гена, исправляя его мутации, а не заменяя его функцию дополнительной версией, введенной с помощью вектора, повышая точность генетических манипуляций и открывая путь для новых и революционных приложений.
Подписывайтесь на нашу новостную рассылку!