США - Fda: «ускорение генной терапии», эпохальный поворотный момент

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов намерено ускорить внедрение методов лечения с участием клеток и тканей человека, включая генную терапию. Но агентство по контролю за наркотиками США также стремится препятствовать клиникам, которые предлагают опасные, недоказанные версии этих методов лечения. Это то, что следует из новых рекомендаций FDA, опубликованных New York Times. Это уже не научная фантастика, - сказал комиссар FDA Скотт Готтлиб, - а скорее реальная наука, в которой клетки и ткани могут быть сконструированы так, чтобы вырастить здоровые и функциональные органы взамен больных; где новые гены могут быть введены в организм для борьбы с болезнями; и где взрослые стволовые клетки могут создавать заменители клеток, которые были потеряны в результате травмы или болезни. Благодаря новым руководящим принципам генные и клеточные методы лечения, которые, как было доказано, могут лечить серьезные заболевания, могут раньше появиться на рынке. FDA по-прежнему потребует клинических испытаний, но обещает более быстрые процедуры. В то же время усилится надзор за «нестандартными» центрами, которые возникли бы в Соединенных Штатах и ​​обещают лечение от всего. FDA заявило, что эти «проблемные» клиники, многие из которых используют продукты, полученные из собственного жира пациентов, проводят процедуры, которые должны быть одобрены до того, как они появятся на рынке. На данный момент FDA одобрило только два продукта, которые квалифицируются как генная терапия, - Kymriah от Novartis и Yescarta от Kite Pharma. Оба метода лечения включают генетическое изменение иммунных клеток пациента для борьбы с лейкемией или лимфомой. Консультативный комитет FDA рекомендовал одобрить третий продукт, произведенный Spark Therapeutics, для исправления генетического дефекта, который вызывает наследственное заболевание глаз, вызывающее слепоту. Все эти методы лечения одобрены только в этом году. И все они являются чрезвычайно дорогими методами лечения, порядка сотен тысяч долларов.