V Európe bola schválená prvá cielená terapia na prevenciu opakujúcich sa vazookluzívnych kríz
Spoločnosť Novartis dnes oznámila, že Európska komisia (EK) schválila prípravok Adakveo® (krizanlizumab) na prevenciu opakujúcich sa vazookluzívnych kríz (VOC) alebo „bolestivých kríz“ u pacientov so kosáčikovitou anémiou od 16 rokov1. Krizanlizumab sa môže podávať ako doplnková liečba k hydroxymočovine / hydroxykarbamidu (HU / HC) alebo ako monoterapia u pacientov, pre ktorých je HU / HC nevhodný alebo neprimeraný.
Kosáčikovitá anémia sa považuje za zriedkavé hematologické ochorenie postihujúce približne 50.000 4,5 ľudí v Európe. 2,3 Krizanlizumab sa viaže na P-selektín, bunkový adhézny proteín, ktorý hrá ústrednú úlohu v mnohobunkových interakciách, ktoré môžu viesť k vazo-oklúzii. XNUMX
„Európske schválenie tejto terapeutickej možnosti predstavuje veľmi dôležitú správu pre pacientov so kosáčikovitou anémiou, ktorí majú po mnohých rokoch k dispozícii nový liečebný nástroj schopný zlepšiť kvalitu ich života - komentovala Lucia De Franceschi, docentka interného lekárstva na univerzite vo Verone -. Iba krizanlizumab je vďaka svojmu zvláštnemu mechanizmu účinku v skutočnosti schopný pôsobiť na chronickú zápalovú vaskulopatiu, ktorá je základom mnohých klinických komplikácií u adolescentov a dospelých, ale aj u detí.
Okrem toho má krizanlizumab jedinečný profil, vďaka ktorému je pre nás lekárov veľmi zaujímavý, pretože by nám mohol pomôcť zvládnuť aj tých pacientov, u ktorých zlyhali alebo neakceptujú zlaté štandardné liečby kosáčikovitej anémie, ako je napríklad hydroxymočovina alebo chronické transfúzne režimy. ““
„Sme hrdí na to, že náš dlhodobý záväzok k výskumu a vývoju inovatívnych riešení pre dedičné choroby krvi prináša dôležitú zmenu v spôsobe liečby kosáčikovitej anémie - hovorí Luigi Boano, generálny riaditeľ Novartis Oncology Italy. Tento míľnik nám umožní sprístupniť pacientom prvý cielený liek na prevenciu opakujúcich sa vazookluzívnych kríz, ktoré narúšajú život pacientov z fyzického, sociálneho a emocionálneho hľadiska a môžu degenerovať do akútnych a dlhodobých komplikácií “.
Schválenie nadväzuje na kladné stanovisko Výboru pre lieky na humánne použitie (CHMP) vydané v júli na základe výsledkov klinickej štúdie SUSTAIN, ktorý ukázal, že krizanlizumab významne znížil strednú ročnú mieru VOC pri 1,63, v porovnaní s 2,98 pre placebo (P = 010), čo sa rovná zníženiu o 45%. Taktiež došlo k viac ako dvojnásobnému zvýšeniu percenta pacientov bez VOC, ktorí dokončili štúdiu, v porovnaní s placebom. U pacientov bolo pozorované zníženie frekvencie VOC bez ohľadu na genotyp kosáčikovitej anémie a / alebo použitie hydroxymočoviny / hydroxykarbamidu (HU / HC). V tej istej štúdii sa preukázalo, že krizanlizumab znižuje strednú ročnú mieru dní hospitalizácie o 42% (4,0 dňa pre krizanlizumab oproti 6,87 dňa pre placebo) 6.
O krizanlizumabe
Krizanlizumab - predtým známy ako SEG101 - je indikovaný na prevenciu opakujúcich sa VOC u pacientov s kosáčikovitou anémiou od 16 rokov. Môže sa podať ako doplnková liečba k HU / HC alebo ako monoterapia u pacientov, pre ktorých je HU / HC nevhodný alebo nedostatočný. Je to prvé a jediné cielené biologické liečivo, ktoré účinkuje tak, že sa viaže na P-selektín, proteín adhézie buniek, ktorý hrá ústrednú úlohu v mnohobunkových interakciách, ktoré môžu spôsobiť vazo-oklúziu pri kosáčikovitej chorobe. Krizanlizumab tým, že sa viaže na P-selektín na povrchu endotelu a aktivovaných krvných doštičiek, blokuje interakcie medzi endotelovými bunkami, krvnými doštičkami, červenými krvinkami a leukocytmi.
Krizanlizumab je v súčasnosti schválený v 36 krajinách sveta, vrátane USA a členských štátov EÚ.
Kosáčiková anémia
Kosáčikovitá anémia je jednou z najbežnejších genetických porúch krvi na svete.7 Je to chronické, trvalé a vyčerpávajúce ochorenie s rôznou klinickou závažnosťou.8 Kosáčikovitá anémia je charakterizovaná zmenou tvaru a fyzikálnych vlastností červených krviniek a väčšou priľnavosťou rôznych krvných buniek ako obvykle.8 V určitých situáciách sa tieto bunky aktivujú a priľnú k sebe navzájom a k vnútornej stene krvných ciev, čím sa vytvoria aglomeráty (zhluky) 9,10, ktoré naopak môžu spomaliť, blokovanie a znižovanie prietoku krvi a kyslíka, ktoré spôsobuje poškodenie krvných ciev a orgánov.1,11 To následne vedie k opakujúcim sa a nepredvídateľným akútnym krízam bolestivej vaskulárnej oklúzie, ktoré sa tiež nazývajú vazookluzívne krízy1 zodpovedné za poškodenie orgánov. Bolestivé krízy typické pre kosáčikovitú anémiu narušujú život pacientov fyzicky, sociálne a emocionálne: navyše zahŕňajú akútne a dlhodobé komplikácie.12
Ľudia so kosáčikovou chorobou zdedili po svojich rodičoch dve abnormálne kópie génu hemoglobínu.8 Ľudia s „kosáčikovitou črtou“ (tiež nazývanou „nosiči“) zdedili jeden abnormálny gén a jeden normálny gén. môžu byť asymptomatické, ale jedinci s týmto ochorením ho môžu preniesť na svoje deti.9 Ak majú tento znak obaja rodičia, je u ich detí 9% pravdepodobnosť kosáčikovitej anémie, 25% majú kosáčikovitú črtu a 50% má dva normálne gény alebo nemá kosáčikovitú anémiu alebo kosáčikovitú anémiu.25 Jednoduchým krvným testom sa dá zistiť, či má človek kosáčikovitú vlastnosť.13
Vylúčenie zodpovednosti
Táto tlačová správa obsahuje usmernenie, ktoré nemusí odrážať budúce výsledky. V prípade, že sa vyskytne jedno alebo viac z týchto rizík alebo neistôt, alebo v prípade, že sa predpoklady, ktoré viedli k pokroku, ukážu ako nesprávne, môžu sa skutočné výsledky líšiť od tých, ktoré sú tu opísané, ako sa očakávalo, verilo, odhadovalo alebo Očakával som. Informácie obsiahnuté v tejto tlačovej správe sú prekladom tlačovej správy vydanej spoločnosťou Novartis AG dňa 26.
Novartis
Spoločnosť Novartis interpretuje medicínu novým spôsobom s cieľom zlepšiť a predĺžiť životy ľudí. Ako globálny líder vo farmaceutickom priemysle používame inovatívne vedecké a digitálne technológie na vytváranie transformačných terapií v oblastiach s významnými lekárskymi potrebami. Zaviazaní objavovať nové lieky patríme medzi popredné spoločnosti na svete v investovaní do výskumu a vývoja. Produkty Novartis oslovujú viac ako 800 miliónov ľudí na celom svete a pracujeme na hľadaní inovatívnych spôsobov, ako rozšíriť prístup k našim najnovším liečebným postupom. Na celom svete pre Novartis pracuje približne 110.000 145 ľudí zo XNUMX rôznych národností. Ďalšie informácie na www.novartis.it a www.novartis.com. @NovartisItalia je tiež na Twitteri a LinkedIn.
Novartis v Taliansku
S približne 2200 zamestnancami je Novartis v Taliansku jednou z najväčších spoločností vo farmaceutickom priemysle so silným vedením v oblasti najinovatívnejších terapií a v oblasti ekvivalentných a biologicky podobných liekov. Na národnej scéne je to jedna zo spoločností, ktorá sa najviac venuje výskumu a vývoju, najmä aktivitám klinického vývoja, oblasti, do ktorej za posledné tri roky investovala viac ako 200 miliónov eur, a významná priemyselná spoločnosť so silným zameraním na export.