Управни одбор АИФА је 9. марта 2021. одобрио надокнаду Золгенсма генске терапије од стране НХС за сву децу погођену СМА1 испод 13,5 кг тежине.
Коначно зелено светло дошло је на крају дугог процеса који је започео у мају 2020. преговарачким захтевом компаније Новартис.
У новембру 2020. године, након што је АИФА-ина Техничка научна комисија (ЦТС) оценила ову терапију као иновативну, одлучено је да се она прихвати као надокнада за децу до шест месеци старости у светлу важних очекиваних користи. Паралелно, Комисија за цене и надокнаду (ЦПР) је водила ригорозне преговоре да би се дефинисала цена лека која је била одржива за НХС.
АИФА изјављује своје задовољство могућношћу да генетска терапија буде доступна у нашем НХС-у која нуди радикално бољу животну перспективу за децу погођену СМА1.
Уговор са компанијом Новартис укључио је и обавезу компаније да лек учини доступним бесплатно у клиничким испитивањима за децу тежине између 13,5 и 21 кг, у циљу стицања даљих података о ефикасности и безбедности ових пацијената, у контролисаном окружењу.