"Закључак у врло кратком року процеса ауторизације Спинразе"Коментари АИФА -ин генерални директор, Марио Мелаззини"то је победа науке и италијанског регулаторног система. Коначно, малим пацијентима са СМА, у прошлости предмет спекулација бескрупулозних шарлатана, на располагању је терапија, поткрепљена чврстим научним доказима и чије трошкове сноси Национална здравствена служба по завршетку преговарачког поступка веома кратак временски оквир. Систем земље потврђује његову способност да понуди конкретне одговоре на потражњу за здрављем, као и у овом случају, за иновативне, скупе терапије за ретке генетске болести ”.
Неколико месеци након одобрења прве терапије за спиналну мишићну атрофију (СМА), Спинразе, већ постоји 16 болничких центара, распоређених у 11 италијанских региона, овлашћених за примену. 135 пацијената је већ почело лечење, а 190 оних који испуњавају услове и чекају прву администрацију, према подацима АИФА -иног регистра за праћење, ажурираном до 12. марта 2018.
Права револуција у лечењу ретке генетске болести чији се симптоми појављују убрзо након рођења. Најмлађи пацијент уписан у АИФА регистар има мјесец дана, док је просјечна старост свих пацијената приближно 4 године.
Надокнада Спинразе представљала је врхунац дугог научног, клиничког и регулаторног пута. Прави изазов за Националну здравствену службу, представљен дефинисањем критеријума за приступ лечењу овим иновативним леком високе терапеутске вредности и веома високих трошкова. Јавна цена је већа од 115 хиљада евра по појединачној дози, с тим да је АИФА преговарала о значајном смањењу, у оквиру поверљивог преговарачког споразума.
Лек је доступан у Италији захваљујући националном фонду за иновативне (не-онколошке) лекове, основан законом о буџету из децембра 2016. године и који предвиђа зајам од 500 милиона евра током три године, до 2019. године.
"Основни циљ наших активности и прикупљање средстава које спроводимо је да подржимо сваки регион у задужбини најмање једне специјализоване структуре" додаје Даниела Лауро, председница Сма Фамилиес, удружења које окупља пацијенте са том болешћу и њихове родитеље. „Тек смо на пола пута путовања и како бисмо завршили пројекат Породице, Сма нуди свим специјализованим центрима подршку од 360 степени, кроз допринос тима стручњака који интервенишу у различитим областима: медицинско-научним, законодавним, логистичким, психотерапеутским ".