İtalyan İlaç Ajansı, Zolgensma tedavisinin uygulanmasının talep edildiği SMA1'li iki çocuk vakası hakkında Puglia Bölgesi Başkanı Michele Emiliano'ya bir mektup göndererek AIFA'nın en kısa sürede erişimi garanti etme konusundaki sürekli taahhüdünü hatırlattı. bundan yararlanabilecek tüm hastalara zaman tanıyın.
Trakeostomili veya art arda 16 gün boyunca günde ≥14 saat solunum desteği olan veya yutma kapasitesinde toplam kayıp (%100) olan hastaların geri ödemesinden hariç tutulması, aşağıdaki hususlardan kaynaklanmaktadır: temsil edilen iki koşul onay için yürütülen klinik çalışmalardan dışlama kriterleri ve dahil edilen denekler için tedavi başarısızlığının göstergeleriydi. Bu popülasyonlarda doğrudan veri olmamasına rağmen, bu gen terapisinin etkinliğinin, uygulamanın yaşamın ilk aylarında gerçekleştirilmesi durumunda maksimum olduğu, daha büyük çocuklarda ve hastalığın alevlenmesi durumunda azaldığı belgelenmiştir. hastalık", AIFA'nın altını çiziyor.
AIFA, "Trakeostomili SMA1 hastalarında herhangi bir Zolgensma kullanımı, EMA tarafından izin verilen endikasyonla uyumlu kabul edilmelidir" diye yazıyor. Ancak, "trakeostomili SMA1'den etkilenen hastalarda yukarıda belirtilen gen tedavisinin beklenen faydalarının neredeyse yok sayıldığı ve ilerlemiş hastalığı olan hastalarda artan riskler karşısında, Kurumun Teknik Bilim Komisyonu, NHS tarafından geri ödemeye kabul için herhangi bir koşul yoktur ".
"Bu tedaviyi gerçekleştirmenin uygun olup olmadığını - bireysel hastada ve genel koşulların dikkatli bir değerlendirmesinden sonra - belirlemek multidisipliner klinik ekibin sorumluluğundadır - yazıyor AIFA - Bir merkezin uzman ekibinin çalışması durumunda. İtalyan referansı, SSN'nin geri ödenmesi için öngörülen koşulların dışında olmasına rağmen, hastayı tedaviye uygun olarak değerlendirdi, bu tedavinin yurtdışında yapılmasına ihtiyaç duyulmadı ".