EL DIRECTOR DEL INSTITUTO DE TERAPIA GÉNICA SAN RAFFAELE-TELETHON PREMIADO POR SU CONTRIBUCIÓN FUNDAMENTAL AL DESARROLLO DE VECTORES GENÉTICOS EFICACES
Editorial
Luigi Naldini, Director deInstituto San Raffaele-Telethon de Terapia Génica (SR-Tiget) de Milán y profesor titular de Histología y Terapia Génica y Celular en la Universidad Vita-Salute San Raffaele, recibió el premio Lifetime Achievement Award Premio Phacilitate a la Trayectoria 2024 en reconocimiento a su papel como pionero en el campo de la terapia génica y el impacto de sus investigaciones en el tratamiento de enfermedades graves, genéticas pero no sólo. En particular, Naldini es reconocido como el "padre" de los vectores lentivirales, herramientas terapéuticas ahora ampliamente utilizadas en la clínica y derivadas de Uno de los virus humanos más temidos, el VIH..
El Premio Phacilitate de Terapias Avanzadas reconoce las innovaciones en el campo de las terapias avanzadas y las candidaturas fueron juzgadas por un jurado de expertos internacionales representando a instituciones de investigación, universidades y la industria biotecnológica en un proceso de evaluación de dos etapas. Se creó en 2023 con el premio a Carl June por el desarrollo de la terapia con células CAR-T. La ceremonia de premiación de 2024 tuvo lugar el 18 de enero en Miami, Florida, en el marco de la Semana de Terapias Avanzadas, con la participación de una gran comunidad científica.
"El profesor. Naldini encarna perfectamente el concepto de "innovador". La dedicación inquebrantable que ha demostrado en el desarrollo de terapias que benefician a los pacientes lo ha impulsado a él y a su equipo a no desanimarse por los fracasos tempranos y a desarrollar terapias mejores y cada vez más seguras. Sin su dedicación y perseverancia, la terapia génica no estaría donde está hoy, capaz de cambiar la vida de los pacientes gracias a medicamentos ahora aprobados para enfermedades genéticas como ADA-SCID y la leucodistrofia metacromática, sin mencionar los muchos otros que aún están en desarrollo clínico."Declara Sven Kili, presidente del jurado del premio Phacilitate.
Tras licenciarse en Medicina y Cirugía y doctorarse en Ciencias Citológicas y Morfogenéticas en Turín, a mediados de los años noventa Luigi Naldini se trasladó a Instituto Salk de La Jolla (EE.UU.), donde, junto con Inder Verma y Didier Trono, demostró la posibilidad de transferir genes terapéuticos aprovechando las características infecciosas del virus VIH y construyó el prototipo de los vectores lentivirales que hoy se utilizan en todo el mundo. Después de una experiencia en el mundo biotecnológico del Área de la Bahía de San Francisco, en la que perfeccionó aún más los vectores lentivirales para un uso clínico seguro, regresó a la academia italiana, primero en Turín y luego en Milán. Desde 2008 se ha convertido director de SR-Tiget y continuó el camino del desarrollo de la tecnología lentiviral, llevándola con el aporte de todo el instituto a sus primeros y efectivos ensayos clínicos. Ya presidente de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular (ESGCT) y miembro de EMBO, la Organización Europea de Biología Molecular, a lo largo de los años ha recibido importantes reconocimientos, entre ellos: el Outstanding Achievement Award de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular en 2014 y por la ESGCT en 2015, el Premio Jiménez Diaz en 2016, el Premio Van Beutler de la Sociedad Americana de Hematología en 2017 y, en 2019, el Premio Jeantet-Collen de Medicina Traslacional. También fue nombrado "Gran Oficial de la Orden del Mérito de la República Italiana" en diciembre de 2019.
“Agradezco a mis profesores y a los fantásticos colegas y excelentes estudiantes que me acompañaron en este extraordinario viaje desde el mostrador hasta el lecho del enfermo que duró casi treinta años, compartiendo la inspiración, las dificultades y frustraciones y, finalmente, los éxitos. También agradezco a los miembros del jurado, que quisieron otorgarme este premio a la trayectoria. Seguiré trabajando con energías renovadas y entusiasmo en la búsqueda de soluciones basadas en la terapia génica y celular para los numerosos pacientes que necesitan terapias innovadoras para abordar enfermedades hasta ahora consideradas mortales". comentó Luigi Naldini con motivo de la entrega de premios.
Los numerosos premios obtenidos subrayan que Naldini fue una figura clave en desarrollo de la terapia génica y en la aplicación de vectores lentivirales para la transferencia de genes con fines terapéuticos. Estas, además de estar entre las herramientas más utilizadas en el campo de la investigación biomédica, ya son ampliamente utilizadas en el ámbito clínico. Fueron atendidos únicamente en el Hospital San Raffaele. casi cien de pacientes con enfermedades genéticas graves como la leucodistrofia metacromática, el síndrome de Wiskott-Aldrich, la beta talasemia y la mucopolisacaridosis tipo 1, gracias a células madre sanguíneas corregidas mediante vectores lentivirales.
En general, en el mundo sobre personas de 400 recibió un tratamiento basado en células madre sanguíneas diseñadas con vectores lentivirales para 19 patologías diferentes. La mayoría de estos pacientes, que de otro modo habrían tenido pocas esperanzas de sobrevivir en muchos casos, se encuentran ahora en buenas condiciones y llevan una existencia normal o al menos significativamente mejor. Cuatro de estas terapias ya han obtenido aprobación para su comercialización: entre ellas, la terapia génica para leucodistrofia metacromática, nacido en los laboratorios del Instituto SR-TIGET y que desde diciembre de 2020 es un droga registrada en la Unión Europea y cuya aprobación también se espera próximamente en Estados Unidos.
Además, una gran parte de los vectores también se basan en vectores lentivirales. CAR-T en fase de ensayos clínicos o ya aprobados para uso comercial en el mundo: se trata de medicamentos de terapia génica destinados a combatir diversos tipos de tumores sanguíneos o de tejidos sólidos armando selectivamente los linfocitos asesinos del paciente contra las células tumorales. Se estima que a la fecha son más de 3500 personas las que se han beneficiado de este tipo de terapia.
La investigación experimental de Luigi Naldini continúa proponiendo soluciones innovadoras para ampliar aplicaciones de la terapia génica y mejorarla aún más eficacia y seguridad. En los últimos años se ha desarrollado una estrategia de terapia génica con acción antitumoral basada en la ingeniería de células madre sanguíneas: las células hijas generadas por las células madre, en particular monocitos y glóbulos blancos, son capaces de atacar tumores de forma específica y eficaz. A nivel, señales poderosas que activan la respuesta inmune, salvando al resto del cuerpo de los efectos secundarios. Esta estrategia aún está en fase de ensayos clínicos en los hospitales San Raffaele y Besta de Milán para el tratamiento del glioblastoma, el tumor cerebral más común y grave en adultos. El estudio está patrocinado por ciencia genenta, una startup innovadora fundada por Naldini con San Raffaele y que hoy cotiza en Nasdaq.
Además, el laboratorio de Naldini contribuyó desde los primeros pasos al desarrollo deledición genética dirigida, realizado hoy con tecnología CRISPR. Estos estudios permiten reescribir la secuencia de un gen, corrigiendo sus mutaciones en lugar de sustituir su función por una versión adicional introducida con un vector, aumentando la precisión de la manipulación genética y allanando el camino para nuevas y revolucionarias aplicaciones.
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