「Spinraza認可プロセスの非常に短い時間での結論"コメントAIFAの長官、マリオMelazzini"科学は勝利とイタリアの規制システムです。 最後に、SMAの小規模な患者は、過去に、悪質なチャーラタンの憶測の対象であり、非常に短時間で実施される交渉手続きの終了時に、頑強な科学的証拠によって支持され、費用が国家保健サービスによって負担される治療法を利用できる。 国のシステムは、この場合のように、希少遺伝病の革新的な高コスト療法のために、健康に対する需要に対する具体的な回答を提供する能力を確認している。
脊髄筋萎縮症（SMA）の最初の治療法であるSpinrazaが承認されてから数か月後、イタリアの16の地域に11の病院センターがあり、その管理が許可されています。 135年190月12日に更新されたAIFAモニタリング登録のデータによると、2018人の患者がすでに治療を受け始めており、最初の投与を待っている適格と見なされるXNUMX人の患者がいます。
出生直後に症状が現れる稀な遺伝病の治療における真の革命。 AIFA登録簿に登録されている最小の患者は1ヶ月の生存期間を有するが、全患者の平均年齢は4年前後である。
Spinrazaの償還は、長い間、科学的な旅の集大成、臨床および規制でした。 この革新的な薬効上昇治療価値とコスト高による治療へのアクセスのための基準の定義によって表さ国民保健サービスのための本当の挑戦、。 用量当たり115千ユーロAIFAが秘密交渉の合意の一環として、非常に有意な減少を契約しているため、公開、に設定された価格に加えて。
この薬は、12月の予算法2016によって設立され、3年間で500百万ユーロのローンを2019まで提供する、革新的な薬物（非腫瘍学）の国家基金のおかげでイタリアで入手可能である。
「私たちの活動と資金調達の基本的な目的は、少なくとも1つの特殊な構造の提供において各地域を支援することです」 病気に罹患している患者とその両親を集める団体SmaのDaniela Lauro会長が付け加えた。 「私たちは道のりの半分を超えており、Sma Familiesプロジェクトを完了するために、さまざまな分野に介入する専門家チームの貢献を通じ、360の学位をサポートするすべての専門センターを提供しています：医療科学、立法、ロジスティック、精神療法 ".