DIREKTØREN FOR SAN RAFFAELE-TELETHON INSTITUTTET FOR GENTERAPI TILDELT FOR SIN GRUNNLEGGENDE BIDRAG TIL UTVIKLING AV EFFEKTIVE GENETISKE VEKTORER
Redaksjonell
Luigi Naldini, direktør forSan Raffaele-Telethon-instituttet for genterapi (SR-Tiget) fra Milano og professor i histologi og gen- og celleterapi ved Vita-Salute San Raffaele University, mottok Lifetime Achievement Award Phacilitate Lifetime Achievement Award 2024 i anerkjennelse av sin rolle som pioner innen genterapi og virkningen av hans forskning innen behandling av alvorlige sykdommer, genetiske men ikke bare. Spesielt er Naldini anerkjent som "faren" til lentivirale vektorer, terapeutiske verktøy nå mye brukt i klinikker og avledet fra et av de mest fryktede menneskelige virusene, HIV.
Phacilitate Advanced Therapies Award anerkjenner innovasjoner innen avanserte terapier, og bidragene ble bedømt av en jury av internasjonale eksperter som representerer forskningsinstitusjoner, universiteter og bioteknologiindustrien i en to-trinns evalueringsprosess. Det ble etablert i 2023 med prisen til Carl June for utvikling av CAR-T-celleterapi. Prisutdelingen i 2024 fant sted kl 18. januar i Miami, Florida, som en del av Week of Advanced Therapies, med deltakelse fra et stort vitenskapelig fellesskap.
"Professoren. Naldini legemliggjør perfekt konseptet 'innovatør'. Hans urokkelige dedikasjon til å utvikle terapier som er til nytte for pasienter har drevet ham og teamet hans til ikke å bli motløse av tidlige feil og til å utvikle bedre og stadig sikrere terapier. Uten hans dedikasjon og utholdenhet ville ikke genterapi vært der den er i dag, i stand til å endre pasienters liv takket være medisiner som nå er godkjent for genetiske sykdommer som ADA-SCID og metakromatisk leukodystrofi, for ikke å nevne de mange andre som fortsatt er i klinisk utvikling" erklærer han Sven Kili, president for juryen for Phacilitate-prisen.
Etter eksamen i medisin og kirurgi og en doktorgrad i cytologiske og morfogenetiske vitenskaper i Torino, flyttet Luigi Naldini på midten av nittitallet til Salk Institute of La Jolla (USA), hvor han jobbet med Inder Verma og Didier Trono demonstrerte han muligheten for å overføre terapeutiske gener ved å utnytte de smittsomme egenskapene til HIV-viruset og bygde prototypen til lentivirale vektorer som nå er i bruk over hele verden. Etter en erfaring i bioteknologiverdenen i San Francisco Bay Area, der han ytterligere perfeksjonerte lentivirale vektorer for sikker klinisk bruk, returnerte han til den italienske akademia, først i Torino og deretter i Milano. Siden 2008 har det blitt direktør i SR-Tiget og fortsatte utviklingen av lentiviral teknologi, og brakte den med bidraget fra hele instituttet til sine første og effektive kliniske studier. Allerede president i European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) og medlem av EMBO, European Molecular Biology Organization, har han gjennom årene mottatt viktige anerkjennelser, inkludert: Outstanding Achievement Award fra American Society of Gene and Cell Therapy i 2014 og fra ESGCT i 2015, Jiménez Diaz Award i 2016, Van Beutler Award fra American Society of Hematology i 2017 og, i 2019, Jeantet-Collen Award for Translational Medicine. Han ble også utnevnt til "Grand Officer of the Order of Merit of the Italian Republic" i desember 2019.
«Jeg er takknemlig overfor lærerne mine og til de fantastiske kollegene og utmerkede elevene som fulgte meg på denne ekstraordinære reisen fra skranken til sykesengen som varte i nesten tretti år, og delte inspirasjonen, vanskelighetene og frustrasjonene og til slutt suksessene. Jeg takker også jurymedlemmene som ønsket å tildele meg denne livstidsprestasjonsprisen. Jeg vil fortsette å jobbe med fornyet energi og entusiasme i søket etter løsninger basert på gen- og celleterapi for de mange pasientene som trenger innovative terapier for å adressere sykdommer som hittil har vært ansett som dødelige." kommenterte Luigi Naldini i anledning prisutdelingen.
De mange prisene som ble oppnådd understreker hvordan Naldini var en nøkkelfigur Nello utvikling av genterapi og i anvendelse av lentivirale vektorer for genoverføring for terapeutiske formål. Disse, i tillegg til å være blant de mest brukte verktøyene innen biomedisinsk forskning, er allerede mye brukt i det kliniske feltet. De ble kun behandlet på San Raffaele sykehus nesten hundre av pasienter med alvorlige genetiske sykdommer som metakromatisk leukodystrofi, Wiskott-Aldrich syndrom, beta-thalassemi og mukopolysakkaridose type 1, takket være blodstamceller korrigert ved hjelp av lentivirale vektorer.
Totalt sett i verden oltre 400 person mottatt en behandling basert på blodstamceller konstruert med lentivirale vektorer for 19 forskjellige patologier. De fleste av disse pasientene – som ellers ville hatt lite håp om å overleve i mange tilfeller – er nå i god behold og lever en normal eller i det minste betydelig bedre tilværelse. Fire av disse terapiene har allerede fått godkjenning for markedsføring: blant disse genterapi for metakromatisk leukodystrofi, født i laboratoriene til SR-TIGET Institute og som siden desember 2020 har vært en registrert legemiddel i EU, og som også ventes godkjenning snart i USA.
Videre er en stor del av vektorene også basert på lentivirale vektorer CAR-T gjennomgår kliniske utprøvinger eller allerede er godkjent for kommersiell bruk i verden: disse er genterapimedisiner rettet mot å bekjempe ulike typer blod- eller fastvevssvulster ved å selektivt armere pasientens drepende lymfocytter mot tumorceller. Det er anslått at det til dags dato er over 3500 personer som har hatt nytte av denne typen terapi.
Luigi Naldinis eksperimentelle forskning fortsetter å foreslå innovative løsninger for utvide applikasjoner av genterapi og ytterligere forbedre den effektivitet og sikkerhet. I de senere årene har det blitt utviklet en genterapistrategi med antitumorvirkning basert på utvikling av blodstamceller: dattercellene som genereres av stamcellene - spesielt monocytter, hvite blodceller - er i stand til å målrette og effektive på tumorer. nivå, kraftige signaler som aktiverer immunresponsen, og sparer resten av kroppen for bivirkninger. Denne strategien er fortsatt under kliniske studier i San Raffaele og Besta sykehusene i Milano for behandling av glioblastom, den vanligste og mest alvorlige hjernesvulsten hos voksne. Studien er sponset av Genenta Science, en innovativ oppstart grunnlagt av Naldini med San Raffaele og i dag notert på Nasdaq.
Videre bidro Naldinis laboratorium fra de aller første skritt til utviklingen avmålrettet genredigering, gjennomført i dag med CRISPR-teknologi. Disse studiene gjør det mulig å omskrive sekvensen til et gen, korrigere mutasjonene i stedet for å erstatte funksjonen med en ekstra versjon introdusert med en vektor, noe som øker presisjonen til genetisk manipulasjon og baner vei for nye og revolusjonerende anvendelser.
Abonner på vårt nyhetsbrev!