Bilimden, SMA'lı genç hastalar için umut, İtalya'da 16 dünyada ilk terapinin yönetim merkezleri

"Spinraza yetkilendirme sürecinin çok kısa sürede sonuçlanması” yorumunu yapıyor AIFA Genel Müdürü Mario Melazzini “bu bilim ve İtalyan düzenleyici sistemi için bir zaferdir. Son olarak, geçmişte vicdansız şarlatanların spekülasyonlarına konu olan genç SMA hastaları, sağlam bilimsel kanıtlarla desteklenen ve 2010'da yürütülen bir müzakere prosedürünün sonunda masrafları Ulusal Sağlık Servisi tarafından karşılanan bir terapiye sahip oluyorlar. çok dar bir zaman dilimi. Ülke sistemi, bu örnekte olduğu gibi, nadir görülen genetik hastalıklara yönelik yüksek maliyetli yenilikçi tedaviler için de sağlık talebine somut yanıtlar sunma yeteneğini teyit ediyor."

Spinal müsküler atrofi (SMA) için ilk tedavinin onaylanmasından birkaç ay sonra, Spinraza, İtalya'nın 16 bölgesine dağılmış 11 hastane merkezi, bunu uygulama yetkisine sahip oldu. AIFA İzleme Kayıtlarından 135 Mart 190 tarihine kadar güncellenen verilere göre, halihazırda tedaviyi almaya başlayan 12 hasta ve ilk uygulamayı bekleyen 2018 uygun görülen hasta bulunmaktadır.

Semptomları doğumdan kısa süre sonra ortaya çıkan nadir bir genetik hastalığın tedavisinde gerçek bir devrim. AIFA Siciline kayıtlı en küçük hasta bir aylıkken, tüm hastaların ortalama yaşı yaklaşık 4 yıldır.

Spinraza'nın geri ödenmesi uzun bir bilimsel, klinik ve düzenleyici yolculuğun doruk noktasını temsil ediyordu. Yüksek terapötik değere ve çok yüksek maliyete sahip bu yenilikçi ilaçla tedaviye erişim kriterlerinin tanımıyla temsil edilen, Ulusal Sağlık Hizmeti için gerçek bir zorluk. Kamuya belirlenen fiyat, tek doz başına 115 bin avronun üzerinde; AIFA, gizli bir müzakere anlaşması çerçevesinde bu tutarda çok önemli bir indirim için pazarlık yaptı.

İlaç, Aralık 2016 bütçe kanunu ile oluşturulan ve 500 yılına kadar üç yıl boyunca 2019 milyon Euro tutarında finansman sağlayan yenilikçi (onkoloji dışı) ilaçlara yönelik ulusal fon sayesinde İtalya'da mevcuttur.

“Faaliyetlerimizin ve yürüttüğümüz kaynak yaratmanın temel amacı, her bölgeye en az bir uzmanlaşmış yapı sağlama konusunda destek olmaktır” hastalıktan etkilenen hastalarla ebeveynlerini bir araya getiren dernek Famiglie SMA'nın başkanı Daniela Lauro ekliyor. “Yolculuğun yarısına ulaştık ve Aileler projesini tamamlamak için Sma, tıbbi-bilimsel, yasal, lojistik, psikoterapötik gibi farklı alanlara müdahale eden uzmanlardan oluşan bir ekibin katkısıyla tüm uzman merkezlere 360 ​​derece destek sunuyor".

 

Bilimden, SMA'lı genç hastalar için umut, İtalya'da 16 dünyada ilk terapinin yönetim merkezleri

| HABERLER ', PRP Kanal |