AME o atrofia muscular espinal, una enfermedad rara (1.000 pacientes viven actualmente en Italia; afecta a 1 recién nacido de cada 1.000) de origen genético. Lamentablemente, el niño afectado se parece a una muñeca de trapo. No se pone de pie, no camina, no puede realizar movimientos autónomos dirigidos a él. (por Nicola Simonetti) La enfermedad se transmite cuando [...]
Leer más“La muy breve finalización del proceso de autorización de Spinraza”, comenta el Director General de AIFA, Mario Melazzini, “es una victoria para la ciencia y para el sistema regulatorio italiano. Finalmente, los pequeños pacientes con AME, en el pasado objeto de especulación por charlatanes inescrupulosos, tienen disponible una terapia, sustentada en evidencia científica sólida y cuya [...]
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