Rada AIFA schválila 9. marca 2021 úhradu génovej terapie Zolgensma hradenú NHS za všetky deti so SMA1 do 13,5 kg hmotnosti.
Konečný pokrok nastal v závere dlhého procesu, ktorý sa začal v máji 2020 požiadavkou na rokovania predloženou spoločnosťou Novartis.
V novembri 2020, po tom, čo Technická vedecká komisia AIFA (CTS) vyhodnotila túto terapiu ako inovatívnu, sa na základe dôležitých očakávaných prínosov rozhodlo pripustiť jej úhradu deťom do šiestich mesiacov. Zároveň prebehlo dôsledné rokovanie Výboru pre ceny a náhrady (CPR) s cieľom definovať cenu lieku, ktorá by bola pre NHS udržateľná.
AIFA vyhlasuje, že je spokojná s možnosťou sprístupniť v našom NHS génovú terapiu, ktorá ponúka radikálne lepšie životné vyhliadky pre deti so SMA1.
Súčasťou dohody so spoločnosťou Novartis bol aj záväzok spoločnosti bezplatne sprístupniť liek v klinických štúdiách u detí s hmotnosťou od 13,5 do 21 kg, aby sa v kontrolovanom prostredí získali ďalšie údaje o účinnosti a bezpečnosti týchto pacientov.